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CPHI制藥在線 資訊 Ziopharm基因改造技術“睡美人”繼續(xù)昏迷

Ziopharm基因改造技術“睡美人”繼續(xù)昏迷

熱門推薦: Ziopharm 基因改造技術 睡美人
作者:路人丙  來源:美中藥源
  2018-12-28
隨著Ziopharm股票持續(xù)下跌,今天ZIOP罕見地發(fā)表一個聲明說該公司核心業(yè)務依舊堅挺。ZIOP過去一個月直線下滑,26號大盤歷史性反彈也未能帶動該公司股票回升。

       新聞事件

       隨著Ziopharm股票持續(xù)下跌,今天ZIOP罕見地發(fā)表一個聲明說該公司核心業(yè)務依舊堅挺。ZIOP過去一個月直線下滑,26號大盤歷史性反彈也未能帶動該公司股票回升。ZIOP認為投資者可能對其與合作者Intrexon(XON)分家的財產(chǎn)分割存在誤解,所以今天予以澄清。遺憾的是這封信并未能為投資者提供太多信心,今天ZIOP股票并未上揚。

       藥源解析

       ZIOP的核心技術是一個叫做所謂睡美人的基因改造技術,最早由明尼蘇達大學科學家發(fā)現(xiàn)。明尼蘇達號稱萬湖之州,釣魚是當?shù)厝嗣竦囊淮髽I(yè)余愛好,這個睡美人技術是最有趣的釣魚故事之一。30年前明州政府打算用基因技術把明州打造成全美釣魚圣地,就找到明大Perry Hackett教授。后者在開發(fā)新魚品種過程中發(fā)現(xiàn)一個遠古存在的轉座子基因、但現(xiàn)在已經(jīng)因多點變異功能喪失。不過這個系統(tǒng)經(jīng)改造可以用來編輯細胞,如同王子給睡美人的一吻令其從昏睡中醒來、故命名為睡美人系統(tǒng)。另一個和明州漁業(yè)有關的故事是當年商業(yè)價值有限的七星子魚威脅明州漁業(yè),Hoye教授從五大湖極少幾個適合產(chǎn)卵的水域中分離出一個引導七星子魚產(chǎn)卵的新穎載體激素、只要皮摩爾濃度就可以吸引七星子魚。

       這個睡美人系統(tǒng)比病毒載體速度更快、也可能更便宜,可以在兩天內(nèi)完成CAR-T細胞的制作。這可能解決很多CAR-T患者因身體原因無法等待現(xiàn)有CAR-T藥物的難題,大量入組病人無法用藥是現(xiàn)在CAR-T臨床試驗數(shù)據(jù)分析的一個大問題。過去幾年ZIOP與XON有四個項目的合作,包括腫瘤新抗原TCR、CD19 CAR-T、一個叫做Ad-RTS-hIL-12的IL12制劑組合、和一個CD33 CAR-T。另有一個IL15制劑賣給了XON。但今年十月二者分家,CD33項目歸給XON、但ZIOP獲得其它項目,而且XON三年之內(nèi)不能開發(fā)任何腫瘤新抗原TCR、不能使用睡美人技術、不能使用有條件表達IL12技術。

       但是投資者拋售股票并非因為對這些財產(chǎn)分割有誤解,而是對ZIOP開發(fā)進度不太滿意,前CEO和董事長Kirk最近也賣了900萬股,也說明公司運營而不是溝通技巧才是投資者最擔心的事情。ZIOP成立20年來多數(shù)在研產(chǎn)品還在一期臨床階段,要有陽性數(shù)據(jù)至少一年以后。主要細胞療法都沒有進入臨床研究,今年6月最靠前的靶向CD19但同時表達IL15和一個剎車機制的CAR-T因CMC問題被FDA叫停。歷史上生物技術領域依靠新技術平臺比依靠新靶點運作更困難,也難以獲得高估值。最近Moderna創(chuàng)紀錄上市但不到一個月已經(jīng)接近腰斬,另一個小分子新技術平臺公司Relay破紀錄獲C輪融資也引起不少質疑。睡美人技術長遠看很有前景,但現(xiàn)在還處于昏睡狀態(tài)。

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