日前，美國食品和藥物管理局（FDA）發(fā)布了一項最新的2019年戰(zhàn)略框架，該框架計劃在監(jiān)管決策中推進真實世界數(shù)據(jù)（Real-World Data, RWD）的使用，該機構(gòu)表示這是未來的一個戰(zhàn)略重點。
相關(guān)資料顯示，F(xiàn)DA正在制定關(guān)于使用真實世界證據(jù)的指南，包括非典型來源的醫(yī)療保健信息、電子健康記錄、計費數(shù)據(jù)庫以及產(chǎn)品和疾病登記信息，甚至是與消費者移動設(shè)備配合使用的尖端技術(shù)數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)可以被用于開發(fā)信息和真實世界證據(jù)（Real-World Evidence，RWE），以便能夠更好地評估藥物和設(shè)備的安全性和有效性，更好地為監(jiān)管決策提供信息。FDA認為，RWD和RWE提供的數(shù)據(jù)可以“補充、增強和擴展我們對醫(yī)療產(chǎn)品在實際使用中效果的理解。”這一舉措將在藥品和醫(yī)療產(chǎn)品安全的上市后的監(jiān)控方面，具有很大的實用性。該機構(gòu)提供了其Sentinel系統(tǒng)的示例，該系統(tǒng)“滿足了對涉及五種產(chǎn)品的九個潛在安全問題的上市后研究需求，使我們對醫(yī)療產(chǎn)品的安全后評估更加及時和更有效。”
毫無疑問，這也是為什么多家生物制藥公司正在對收集和分析真實世界數(shù)據(jù)的公司進行大規(guī)模投資和收購的原因。例如2月，羅氏以19億美元的價格收購了Flatiron Health。后者擁有Health Oncology Cloud平臺，其包括用于腫瘤學(xué)數(shù)據(jù)高級分析、患者門戶和集成計費管理的頂級電子病歷等功能。它的大數(shù)據(jù)可以用來加快藥物研發(fā)速度，并且在某些情況下，可以取代臨床試驗的過程。羅氏首席執(zhí)行官Daniel O'Day稱贊，F(xiàn)latiron Health具有監(jiān)管級別的真實世界證據(jù)。Flatiron的腫瘤專用軟件被超過265家癌癥診所、6家學(xué)術(shù)研究中心和十幾家以腫瘤學(xué)為重點業(yè)務(wù)的公司使用。今年6月，羅氏還以24億美元收購了基因組分析公司Foundation Medicine。11月20日，德國默克與硅谷數(shù)據(jù)分析公司Palantir Technologies組建了一家名為Syntropy的合資企業(yè)。該公司將設(shè)在波士頓，專注于癌癥數(shù)據(jù)分析工具。Syntropy的目標是幫助研究人員建立安全的合作管道，以更有效率的方式進行科學(xué)研究，并更迅速地將先進的治療方式帶給病患。
今年，Roivant Sciences推出了Datavant公司，其目標是從各種不同的數(shù)據(jù)中集中提取所需數(shù)據(jù)，為臨床試驗的開發(fā)和設(shè)計提供必要的信息。Datavant由LiveRamp的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Travis May領(lǐng)導(dǎo)。通過與生物醫(yī)療機構(gòu)達成合作關(guān)系，Datavant致力于消除將臨床醫(yī)療數(shù)據(jù)孤立在各個醫(yī)療機構(gòu)內(nèi)部的壁壘，利用復(fù)雜的數(shù)據(jù)分析手段和機器學(xué)習(xí)技術(shù)對這些數(shù)據(jù)進行綜合分析，限度發(fā)掘出它們的潛力，提高臨床試驗成功的可能性并降低藥物研發(fā)過程的成本。在一份聲明中，May表示：“作為一名技術(shù)專家，與其他行業(yè)相比，在研究生物制藥行業(yè)時，分享數(shù)據(jù)的數(shù)量是驚人和令人不安的。生物制藥數(shù)據(jù)橫跨大型制藥公司、大學(xué)、醫(yī)療保健聯(lián)盟、首席風(fēng)險官、研究組、醫(yī)院系統(tǒng)、監(jiān)管機構(gòu)、患者登記處、基因組公司和EMR。這些龐大的數(shù)據(jù)分析后將并更有效地用于改善藥物開發(fā)，最終挽救生命。”
FDA在最新聲明中指出，這些實際數(shù)據(jù)收集和分析的機會已經(jīng)得到認可，特別是在腫瘤學(xué)背景下。FDA表示，目前他們在審查新的藥物申請中，RWD和RWE正在幫助該機構(gòu)將持續(xù)評估作為評估信息總量的一個重要組成部分。作為該框架的一部分，F(xiàn)DA表示，將根據(jù)具體情況考慮以下三點：
1）RWD是否適合使用在此產(chǎn)品中；
2）用于創(chuàng)建RWE的臨床試驗設(shè)計是否提供了足夠的科學(xué)證據(jù)來回答或幫助回答監(jiān)管問題；
3）研究行為是否符合FDA既定的監(jiān)管要求，例如研究監(jiān)測和數(shù)據(jù)收集。
此外該框架還指出，F(xiàn)DA打算使用這種由三部分組成的方法來評估個別補充申請，具體操作視情況而定，并會將此舉拓展到更廣泛地指導(dǎo)FDA的RWE計劃中。
對此，F(xiàn)DA局長Scott Gottlieb表示，“FDA已經(jīng)認識到RWD和RWE的重要性，這將是FDA目前的首要戰(zhàn)略重點。我們致力于實現(xiàn)這些數(shù)據(jù)工具的全部潛力，推動新型治療產(chǎn)品的開發(fā)，并加強我們對整個生命周期連續(xù)體內(nèi)醫(yī)療產(chǎn)品的監(jiān)管。”
文章參考來源：
1、FDA Doubles Down on Use of Real-World Data for Regulatory Decisions
2、FDA will allow observational studies as part of a push for real world evidence, new framework says
3、What are RWD and where do they come from?
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