● 每周一次皮下注射，出血風(fēng)險降低87%。
● 近20年來首個用于A型血友病合并凝血因子VIII抑制物的常規(guī)預(yù)防性治療創(chuàng)新藥。
● 舒友立樂®（艾美賽珠單抗）是目前中國首個[2]獲批用于A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者的常規(guī)預(yù)防性治療藥物，患者每周只需一次皮下注射接受治療。
● 兩項大型關(guān)鍵臨床試驗HAVEN 1和HAVEN 2表明，舒友立樂®（艾美賽珠單抗）可顯著降低成人、青少年和兒童A型血友病患者的出血率。
2018年12月4日， 羅氏宣布舒友立樂®（英文商品名: HEMLIBRA® 化學(xué)通用名: 艾美賽珠單抗）于11月30日正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和兒童患者的常規(guī)預(yù)防性治療，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率，也是目前首個可每周一次進行皮下注射的預(yù)防性治療藥物。
抑制物讓A型血友病患者死亡風(fēng)險上升70％
血友病是一種遺傳性凝血障礙性疾病，是因人體部分或全部缺乏某種凝血因子導(dǎo)致的出血性疾病。血友病主要分為A、B兩種類型。A型血友病最為常見，約占所有血友病的80%~85% [4]。A型血友病患者缺乏一種叫做凝血因子VIII的凝血蛋白。在健康人中，當(dāng)發(fā)生出血時，凝血因子VIII會將活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，這是實現(xiàn)凝血的關(guān)鍵步驟。而A型血友病患者由于凝血因子VIII的缺乏導(dǎo)致血液不能正常凝固，引起不受控的自發(fā)性出血。
長期以來，A型血友病主要采取凝血因子替代治療，但是治療一段時間后，患者血液中可能產(chǎn)生凝血因子VIII抑制物，抑制物的存在會導(dǎo)致患者治療有效性降低，出血風(fēng)險變高，包括出現(xiàn)嚴重的顱內(nèi)出血，相比沒有凝血因子VIII抑制物的患者，體內(nèi)產(chǎn)生抑制物的A型血友病患者的死亡風(fēng)險將會上升70%。
舒友立樂®雙特異性抗體結(jié)構(gòu)讓零出血治療目標變?yōu)榭赡?/strong>
舒友立樂®是羅氏集團旗下日本中外制藥研發(fā)的一款創(chuàng)新藥物，其所具有的雙特異性結(jié)構(gòu)，如同兩條手臂一樣，可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的蛋白質(zhì)——活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，從而恢復(fù)A型血友病患者的凝血過程，并讓A型血友病患者零出血的治療目標變?yōu)榭赡堋?/p>
舒友立樂®的效果在兩項大型關(guān)鍵臨床試驗HAVEN1和HAVEN2中得到了證實。
HAVEN1研究主要分析結(jié)果表明，12歲及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次舒友立樂®皮下注射預(yù)防性治療后，與未接受預(yù)防性治療的患者相比，出血風(fēng)險降低87%（95%CI: 72.3; 94.3, p<0.0001），零治療出血率達62.9%。在患者內(nèi)對比分析中，既往接受旁路藥物預(yù)防治療的患者，后續(xù)轉(zhuǎn)至舒友立樂®預(yù)防治療后，出血風(fēng)險進一步降低79%（95%CI: 51.4, 91.1, P = 0.0003），零治療出血率達70.8%。
HAVEN2研究主要分析結(jié)果表明，12歲以下兒童患者中位接受舒友立樂®每周一次預(yù)防治療58 周后（范圍：17.9–92.6 周），年化出血率僅0.3， 零治療出血率達77%，沒有一名患者出現(xiàn)3 次以上的治療性出血事件。研究中18名既往接受旁路藥物治療的患者，轉(zhuǎn)至舒友立樂®預(yù)防治療后出血風(fēng)險進一步降低達99%，年化出血率僅0.2，其中13 名患者未發(fā)生任何治療性出血事件。
近20年來首個A型血友病合并凝血因子VIII抑制物創(chuàng)新藥每周只需皮下注射一次
此次舒友立樂®在中國獲批意義重大且深遠。目前針對A型血友病患者的預(yù)防性治療方案需要頻繁的靜脈注射，中國工程院院士阮長耿教授表示：“舒友立樂®在中國獲批，為伴有抑制物的血友病A患者提供了預(yù)防性治療的新選擇。長期以來，血友病A預(yù)防治療需要每周多次靜脈注射，而且約有10%～30%的患者在治療過程中會出現(xiàn)凝血因子VIII抑制物，伴抑制物的血友病A患者出血程度加重，且常規(guī)因子替代治療無效。舒友立樂®每周注射一次就可以有效控制這些患者的出血傾向，開啟了中國血友病患者治療的新篇章，也給血友病患者帶來了回歸正常生活的希望。”
上海羅氏制藥有限公司總經(jīng)理周虹女士表示，“由于舒友立樂®帶給患者治療效果的顯著改善，從遞交注冊申請到審評審批過程，都得到了國家藥品監(jiān)督管理局以及相關(guān)專家的大力支持，舒友立樂®本次能夠獲得優(yōu)先加速審批，再次體現(xiàn)了國家加速審評審批改革的決心。感謝國家藥品監(jiān)管機構(gòu)對舒友立樂®等創(chuàng)新藥物加速引入中國做出的不懈努力。未來我們將持續(xù)關(guān)注血液疾病及罕見病等領(lǐng)域，把更多創(chuàng)新藥物帶到中國，惠及更多中國患者。”
舒友立樂®獲批后，在中國市場將會由上海羅氏制藥有限公司與日健中外制藥有限公司共同推廣，日健中外制藥有限公司董事長坂部隆表示，“對于由日本中外制藥株式會社研發(fā)的舒友立樂®此次順利獲得國家藥品監(jiān)督管理局的批準，我感到十分高興。同時對中國相關(guān)部門在此次審批過程中所展現(xiàn)的務(wù)實和高效表示由衷的欣賞和感謝。舒友立樂®解決了臨床上未被滿足的治療需求，期待未來通過各方努力，讓這款優(yōu)秀的藥物為更多的血友病患者帶去希望。”
自2017年11月，舒友立樂®被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA） 批準以來，全球已有23個國家批準了舒友立樂®用于A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者的常規(guī)預(yù)防性治療；2018年10月，美國 FDA批準了舒友立樂®作為常規(guī)預(yù)防治療用于體內(nèi)沒有凝血因子VIII抑制物的A型血友病成人和兒童患者，以預(yù)防或減輕頻繁出血狀況。據(jù)此，舒友立樂®成為目前全球首個用于A型血友病伴或不伴凝血因子VIII抑制物，且讓患者可以每周、每兩周或每四周一次接受皮下注射的常規(guī)預(yù)防性治療藥物。
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