12月3日，諾華制藥公布，美國FDA已經(jīng)接受了其子公司AveXis的基因替代療法AVXS-101用于1型脊髓性肌萎縮治療的生物制品上市申請。AVXS-101（onasemnogene abeparvovec-xxxx）現(xiàn)在的商品名為ZOLGENSMA ，基于先前的突破性療法認定與優(yōu)先審評的授予，本次上市申請的審評決定日期為2019年5月份。
脊髓性肌萎縮（SMA）是由SMN 1基因缺陷或缺失引起的。沒有功能性SMN 1基因，SMA 1型嬰兒會迅速失去呼吸、吞咽、說話和行走等肌肉功能的運動神經(jīng)元。如果不治療，嬰兒的肌肉會逐漸變?nèi)?，并大多在兩歲時發(fā)生癱瘓或死亡。諾華這項突破性的技術是以一次性的輸注方式，將缺失或有缺陷的SMN 1基因替換成一個功能拷貝，使SMN蛋白重新產(chǎn)生，從而改善運動神經(jīng)元的功能和存活。
AveXis公司總裁David Lennon表示：“受1型SMA這種罕見疾病影響的嬰兒目前面臨著疾病進展以及終身治療的困擾。ZOLGENSMA是一種一次性輸注的療法，可以解決SMA的遺傳根源，而不需要重復給藥。對患者及其家屬來說，它是一項潛在的重大治療進展。”
在START試驗中，所有15名接受ZOLGENSMA輸注的患者均存活，并在兩歲（24個月）時不需要永久性通氣。92%（11/12）接受ZOLGENSMA建議治療劑量的患者可以獨自坐≥5秒，這是SMA 1型治療史上從未達到的里程碑。自然病史顯示，90%以上的SMA 1型患者將在兩歲前死亡或需要永久性通氣。自愿參加START持續(xù)觀察隨訪試驗的病人保持了運動里程碑，這其中還包括輸注治療后4年的患者，其中一些也達到了額外的運動里程碑。該療法最常見副作用是肝酶升高。
ZOLGENSMA被設計用來解決SMA的單基因根源，并通過替換原發(fā)SMN基因（SMN 1）的缺陷和/或丟失，來防止進一步的肌肉退化。該療法在日本獲得了SAKIGAKE認定，日本藥品審評機構將在2019年上半年作出審批決定；在歐洲，該療法擁有PRIME認定，歐盟對MAA申請也將在2019年中作出審批決定。SAKIGAKE與PRIME認定同美國突破性療法一樣，均可加速藥品的上市進程。最近，諾華還宣布了Zolgensma的價格，可能定在400萬美元左右。
AveXis為諾華制藥在今年4月以87億美元收購獲得的子公司，該公司致力于為患有罕見和危及生命的神經(jīng)遺傳病患者開發(fā)新的治療方法并將其商業(yè)化。除了用于SMA治療的ZOLGENSMA，還有可用于治療Rett綜合征與超氧化物歧化酶1（SOD 1）基因突變引起的肌萎縮側索硬化癥的其他在研創(chuàng)新療法。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來源：
1、Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1
2、AveXis Enters Agreement to be Acquired by Novartis AG for $8.7 billion
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