近日，“國(guó)際蓋倫獎(jiǎng)”（Prix Galien International Award）揭曉了2018年的獲獎(jiǎng)名單，兩款創(chuàng)新生物技術(shù)和醫(yī)藥產(chǎn)品，以及一項(xiàng)突破性醫(yī)學(xué)技術(shù)摘得殊榮。
帶來(lái)“國(guó)際蓋倫獎(jiǎng)”的蓋倫基金會(huì)專注于扶植和表彰那些能夠改善人類健康的全球科學(xué)創(chuàng)新，其獎(jiǎng)項(xiàng)素有“醫(yī)藥界諾貝爾獎(jiǎng)”之稱，被公認(rèn)為是醫(yī)藥和生物醫(yī)療行業(yè)的榮譽(yù)之一。今年10月，藥明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals與新基（Celgene）研發(fā)的突破性白血病新藥Idhifa，諾華和Kite帶來(lái)的兩款CAR-T療法，以及波士頓科學(xué)（Boston Scientific）公司帶來(lái)的左心耳關(guān)閉醫(yī)療器械Watchman贏得 “美國(guó)蓋倫獎(jiǎng)”（Prix Galien USA Award）。
國(guó)際蓋倫獎(jiǎng)醫(yī)藥產(chǎn)品獎(jiǎng)：Jardiance，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）
Jardiance（empagliflozin）是一款鈉-葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白2 (sodium-glucose co-transporter 2, SGLT2) 抑制劑。SGLT2是在腎小球中將葡萄糖重吸收回到血液中的主要轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白。通過(guò)抑制SGLT2的作用，empagliflozin能夠降低葡萄糖在腎 臟的重吸收，讓更多葡萄糖通過(guò)尿液排出，從而降低血液中葡萄糖的水平。這款口服療法的特點(diǎn)在于它的作用機(jī)制與胰島素?zé)o關(guān)。2014年，這款創(chuàng)新療法獲得了美國(guó)FDA的批準(zhǔn)上市。
國(guó)際蓋倫獎(jiǎng)生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng)：Spinraza，渤?。˙iogen）
脊髓性肌萎縮癥（SMA）是由于在腦干和脊髓中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的丟失而導(dǎo)致的嚴(yán)重進(jìn)行性肌肉萎縮和虛弱，最嚴(yán)重的患者甚至無(wú)法完成如呼吸和吞咽這些維持生命的最基本功能。SMA的病因是由于在SMN1基因中出現(xiàn)的基因變異，它們導(dǎo)致患者無(wú)法生成足夠的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元生存（survival motor neuron，SMN）蛋白，而SMN蛋白對(duì)維持運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的存活至關(guān)重要。在人體中存在著SMN1基因和SMN2基因，雖然兩個(gè)基因都能夠生成SMN蛋白，但是SMN2基因由于RNA剪接過(guò)程的變化通常表達(dá)的正常SMN蛋白數(shù)量很少。因此在SMN1基因功能失常后，SMN2基因表達(dá)的蛋白數(shù)量不足以彌補(bǔ)SMN1基因功能的缺失。
Spinraza是一款反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）藥物。它通過(guò)與SMN2基因轉(zhuǎn)錄形成的mRNA相結(jié)合，改變RNA的剪接過(guò)程，從而增加正常SMN蛋白的表達(dá)量。因此，這一療法可以在SMN1基因失活的SMA患者身上增加正常SMN蛋白的水平，從而維持運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的生存。這款新藥在2016年底獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，成為首款治療SMA的療法。
國(guó)際蓋倫獎(jiǎng)醫(yī)療技術(shù)獎(jiǎng)：Autotest VIH，AAZ-LMB
Autotest VIH是一種基于免疫層析技術(shù)的血檢。和糖尿病指尖采血類似，它只需在指尖上采取少量血液樣本，就可以從中檢測(cè)抗HIV-1和/或抗HIV-2抗體的存在，從而檢測(cè)受試者的HIV感染狀況。值得一提的是，這項(xiàng)血檢不需要任何復(fù)雜的材料或設(shè)備，所需的工具可以裝入一個(gè)便攜的小盒，因此可以在家自行使用，保護(hù)了使用者的隱私。
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