CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)是自2011年發(fā)現(xiàn)至今只有短短7-8年的時間。從一開始的引導RNA序列的設(shè)計、脫靶風險的評估分析等基因組水平上的研究，到近兩年逐漸有科學家將此技術(shù)引入模式動物或者胚胎，對于一項醫(yī)療技術(shù)來說，仍然處于非常不成熟的階段。今年在**上發(fā)表的一篇文章指出，將CRISPR-Cas9編輯系統(tǒng)的引入小鼠胚胎，其成年后檢測到全身性脫靶，具有潛在脫靶風險的基因多達上千個。該研究的發(fā)表引起全世界科學界對CRISPR-Cas9技術(shù)的臨床使用風險進行重新思考和評估。
采用基因編輯的技術(shù)敲除HIV病毒進入人體的關(guān)鍵輔助受體CCR5，是近年來治療艾滋病的一個研究熱點。該治療方案的設(shè)想是來源于“柏林病人”——目前世界上唯一一位被治愈的艾滋病患者。柏林病人是一名艾滋病患者，同時也會一名白血病患者，他接受了一名CCR5基因天然缺失供者的骨髓移植，之后的5年的時間里其體內(nèi)無法檢出HIV病毒。但此案例在接下來的模擬試驗中已經(jīng)證實無法重復。為此，國外多家以基因編輯為核心技術(shù)的高科技企業(yè)也正在嘗試使用CCR5缺失型的T細胞或者造血干細胞來治療艾滋病，但大部分處于臨床前研究階段，少數(shù)進入臨床二期但暫無公布臨床結(jié)論。
廣東赤萌醫(yī)療科技有限公司作為國內(nèi)為數(shù)不多的以基因編輯為核心技術(shù)的研發(fā)型企業(yè)，長期致力于艾滋病的基因治療方案開發(fā)，對使用CRISPR-Cas9敲除CCR5基因也做了詳盡的研究。一系列的研究結(jié)果表明，無論哪種CRISPR-Cas9系統(tǒng)，其作用于CCR5的引導RNA都存在大量潛在脫靶位點。也就是說，基因組中除了CCR5基因被敲除，還有大量其他的基因或基因組內(nèi)的非編碼序列被改寫，由此引發(fā)的副反應(yīng)是未知的。
廣東赤萌醫(yī)療科技有限公司祝海寶博士表示，CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的臨床使用應(yīng)該循序漸進，應(yīng)該經(jīng)過全面的、謹慎的評估。對于目前臨床無法治愈的疾病，經(jīng)過充分的安全性和有效性的評估，也許是一項非常有優(yōu)勢的治療手段。但基因編輯還需要講究精準化，針對病灶部位、組織、甚至細胞來進行，而不是全身性的。
CRISPR-Cas9技術(shù)是一把雙刃劍，對于目前仍無明確治療方法的遺傳性疾病、血液性傳染病、癌癥等，確實帶來了治療的希望。但對于一個健康的胚胎，采取這種過于激進的手段來預防像艾滋病這種一生當中感染幾率極低的疾病，無疑是有背倫理和人道的。
再次，祝博士呼吁，密切關(guān)注這兩個孩子的命運，將一切傷害降至。
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