11月19日，專注開發(fā)神經(jīng)退行性疾病候選療法的生物公司Denali Therapeutics宣布其候選藥物DNL747在健康人群中開展的臨床1期研究取得了積極的結(jié)果。DNL747是一款可以穿透血腦屏障的絲氨酸/蘇氨酸激酶1受體相互作用（RIPK1）小分子抑制劑。RIPK1是腫瘤壞死因子受體通路中的一種重要信號蛋白，是全身組織炎癥和細(xì)胞死亡的調(diào)節(jié)因子。
在這項隨機、雙盲、安慰劑對照的口服劑量I期研究中，56名健康受試者接受了單劑量、多次上升劑量或安慰劑給藥，DNL 747達(dá)到了安全性、藥代動力學(xué)和藥效學(xué)目標(biāo)。該藥物耐受性良好，沒有嚴(yán)重的不良事件，達(dá)到了高水平的腦暴露量，并通過測量衡量RIPK1活性的血液學(xué)生物標(biāo)記物確定了藥物對靶標(biāo)的強有力作用。
Denali最近還宣布與賽諾菲進(jìn)行廣泛合作，雙方將開發(fā)包括DNL747在內(nèi)的多個RIPK1抑制劑分子，以研究其治療一系列神經(jīng)和全身炎癥疾病的潛力。除DNL47外，賽諾菲和Denali正在推進(jìn)研究其他幾種化合物，包括DNL758，這是一款用于全身炎癥性疾病在外圍作用（沒有血腦屏障穿透作用）的RIPK1抑制劑。賽諾菲打算在2019年開始DNL-758的臨床試驗。
Denali首席醫(yī)學(xué)官Carole Ho博士表示：“本研究產(chǎn)生的數(shù)據(jù)為今后臨床試驗合理的劑量選擇提供了堅實的基礎(chǔ)。我們感到興奮的是，能夠在健康受試者中耐受良好的劑量下，幾乎完全抑制RIPK1的活性。我們期待與合作伙伴賽諾菲合作，在阿爾茨海默病、ALS和多發(fā)性硬化癥方面開展患者研究。”
本次臨床1期具體數(shù)據(jù)將在Denali公司12月份的研發(fā)日上公開。研發(fā)日還將會對Denali的LRRK2項目、產(chǎn)品線和血腦屏障平臺進(jìn)行更新披露。
Denali是一家位于美國舊金山南部的為神經(jīng)退行性疾病開發(fā)廣泛的治療候選產(chǎn)品的生物制藥公司，于2015年由三位前基因泰克高管創(chuàng)辦。Denali的腦內(nèi)遞送技術(shù)，使其得到了投資人和業(yè)界的廣泛支持。該公司也在去年成功登陸納斯達(dá)克市場，2.5億美元的IPO規(guī)模為2017年生物技術(shù)新銳之最。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來源：
1、Denali Therapeutics Announces Positive Clinical Results With Its Lead RIPK1 Inhibitor Molecule and Intention to Initiate Patient Studies in Multiple Indications in Collaboration With Sanofi
2、https://www.denalitherapeutics.com/develop/#pipeline
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