羅氏（Roche）集團(tuán)日前宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)其治療A型血友病的重磅藥Hemlibra（emicizumab-kxwh），作為日常預(yù)防性療法，治療體內(nèi)不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，為患者預(yù)防或減輕頻繁出血狀況。Hemlibra是目前唯一一款面向體內(nèi)含有或不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，且讓患者可以每周、每兩周或每四周一次接受皮下注射的預(yù)防性療法。
A型血友病是一種嚴(yán)重的遺傳病。健康人發(fā)生出血時(shí)，一種叫做因子VIII的凝血蛋白會(huì)將因子IXa和因子X聚集在一起，引發(fā)凝血過程，進(jìn)而幫助止血。然而A型血友病患者由于缺乏因子VIII，使得血液不能正常凝固，導(dǎo)致不受控的自發(fā)性出血。全球約有32萬名A型血友病患者，其中50-60%病情嚴(yán)重。A型血友病患者可能會(huì)經(jīng)常出血，尤其是在關(guān)節(jié)或肌肉中，引起疼痛、慢性腫脹、畸形、行動(dòng)不便和長期關(guān)節(jié)損傷等嚴(yán)重健康問題。在A型血友病替代療法治療過程中，可能會(huì)發(fā)生的一個(gè)嚴(yán)重并發(fā)癥是患者體內(nèi)會(huì)產(chǎn)生因子VIII抑制物。它是由機(jī)體免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的抗體，能夠結(jié)合并阻斷替代因子VIII，使它很難甚至無法達(dá)到可以控制出血的水平。因此，A型血友病患者們急需一款安全有效的療法來幫助他們降低疾病帶來的危險(xiǎn)。
Hemlibra是一款雙特異性因子IXa和因子X抗體，它可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的因子IXa和因子X聚集在一起，幫助A型血友病患者恢復(fù)凝血功能。Hemlibra是一種預(yù)防性皮下注射療法，由羅氏旗下的日本中外制藥株式會(huì)社（Chugai Pharamceutical）發(fā)現(xiàn)，并由Chugai、羅氏和基因泰克（Genentech）共同開發(fā)。Hemlibra于去年11月獲得針對體內(nèi)含有因子VIII抑制物的成人及兒童A型血友病患者的常規(guī)預(yù)防療法批準(zhǔn)。該藥還獲得了治療體內(nèi)不含VIII因子抑制物的A型血友病的突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評資格。
本次批準(zhǔn)是基于3期試驗(yàn)HAVEN 3及HAVEN 4的積極試驗(yàn)結(jié)果。在3期試驗(yàn)HAVEN 3中，共71名12歲以上的青少年和成人A型血友病患者分為兩組，一組每周一次接受Hemlibra預(yù)防療法（n=36），另一組每兩周接受一次治療（n=35）。兩組需要治療的出血情況分別降低了96%（95% CI: 92.5; 98.0, p<0.0001）和97%（95% CI: 93.4; 98.3, p<0.0001），且對比無預(yù)防治療組（n=18）在出血相關(guān)的各項(xiàng)終點(diǎn)均顯示出了顯著降低的結(jié)果，安全性亦為良好。除此之外，Hemlibra在一項(xiàng)針對之前接受過因子VIII傳統(tǒng)標(biāo)準(zhǔn)療法的患者轉(zhuǎn)而接受Hemlibra預(yù)防療法的試驗(yàn)中（n=48），獲得了出血情況降低了68%（95% CI: 48.6; 80.5, p<0.0001）的良好結(jié)果。在單臂3期試驗(yàn)HAVEN 4中，共41名A型血友病患者接受了每四周一次的預(yù)防治療，其中在含有（n=5）和不含（n=36）因子VIII抑制劑的患者身上均顯示出了良好的具有臨床意義的出血控制結(jié)果，且安全性良好。
“許多針對體內(nèi)不含因子VIII抑制物的A型血友病預(yù)防性療法都需要患者每周進(jìn)行好幾次注射。即使注射過了，患者還是會(huì)出現(xiàn)出血情況，因此，他們急需新的療法來改善生活治療，”密歇根兒童醫(yī)院血液學(xué)專家Michael Callaghan博士說：“Hemlibra對于整個(gè)A型血友病患者群體來說是一款意義重大的新藥，也是近20年來第一次獲得突破的新型藥物。Hemlibra可以減少出血情況，并使患者僅需每周、每兩周或每四周進(jìn)行一次注射即可。”
“本次Hemlibra獲得批準(zhǔn)證明了我們的突破性科學(xué)及新藥研發(fā)取得的成果有望重新定義‘標(biāo)準(zhǔn)療法’，”羅氏首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning博士說：“在四項(xiàng)關(guān)鍵性研究中都獲得了良好的療效及安全性結(jié)果后，Hemibra成為了目前唯一一款獲得FDA批準(zhǔn)的治療體內(nèi)含或不含因子VIII抑制物的A型血友病預(yù)防藥。我們感謝血友病患者群體一直以來對這款新型療法的支持，現(xiàn)在我們終于可以將這款療法呈現(xiàn)給所有A型血友病患者了。”
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