9月14日,Moleculin Biotech公司宣布,該公司的“first-in-class”抗癌候選藥物進(jìn)入治療復(fù)發(fā)性腦瘤患者的臨床1期試驗(yàn)。這一稱為WP1066的小分子化合物能夠在動(dòng)物模型中抑制重要信號傳導(dǎo)蛋白STAT3的活性,并且同時(shí)刺激免疫反應(yīng)。WP1066能夠穿越血腦屏障,在臨床1期試驗(yàn)中將用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤等復(fù)發(fā)性腦瘤患者。
STAT3是腫瘤學(xué)界一直感興趣的靶點(diǎn)。激活的STAT3能夠支持腫瘤細(xì)胞的生存和繁衍,幫助它們逃避免疫反應(yīng)和轉(zhuǎn)移到其它器官,還能夠促進(jìn)腫瘤生長必需的血管生成。激活的STAT3不但具有直接支持腫瘤生長的活性,而且能夠抑制免疫系統(tǒng),使這一靶點(diǎn)在癌癥治療中更為重要。
雖然有很多研究致力于開發(fā)控制STAT3激活的方法,但是它們大多聚焦于靶向STAT3上游的信號通路,其中包括生長因子,細(xì)胞因子,和特定蛋白激酶(例如,JAKs)。但是,STAT3可以被多種上游因子激活,這導(dǎo)致靶向上游因子的策略效果有限。
WP1066是基于蜂膠中的一種天然活性成份的化學(xué)骨架,由德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心的Waldemar Priebe教授研發(fā)的一款直接抑制STAT3活性的抗癌藥物。在臨床前試驗(yàn)中,它已經(jīng)對多種腫瘤表現(xiàn)出活性,其中包括轉(zhuǎn)移性黑色素瘤,膠質(zhì)母細(xì)胞瘤,頭頸癌等等。研究人員認(rèn)為,WP1066不但能夠直接作用于腫瘤,而且能夠間接刺激免疫系統(tǒng),提高患者自身對抗腫瘤發(fā)展的能力。
由于W1066能夠跨越血腦屏障的特性,在這項(xiàng)臨床1期試驗(yàn)中,WP1066將用于治療預(yù)后不良的侵襲性腦瘤患者。預(yù)計(jì)在隨后的6-8個(gè)月中將治療15名復(fù)發(fā)性腦瘤患者。臨床1期試驗(yàn)通常主要關(guān)注療法的安全性和發(fā)現(xiàn)耐受劑量,同時(shí)會(huì)評估療效的初始信號。
“對于治療最惡劣腦瘤類型的醫(yī)生們來說,使用WP1066治療第一名腦癌患者是一個(gè)非常令人興奮和鼓舞的研發(fā)項(xiàng)目的開始。近年來在治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤和其它侵襲性原發(fā)或轉(zhuǎn)移腦瘤方面的進(jìn)展非常有限。WP1066在動(dòng)物研究中表現(xiàn)出非常好的結(jié)果,”Moleculin公司的首席醫(yī)學(xué)官,著名腫瘤科醫(yī)生Sandra Silberman博士說:“STAT3雖然多年來被認(rèn)為是治療腫瘤的重要靶點(diǎn),但是大多數(shù)努力都聚焦于靶向上游信號通路。WP1066具有在體外和動(dòng)物模型中直接抑制STAT3活性的獨(dú)特能力,它能夠產(chǎn)生顯著的抗癌效果,包括抑制腫瘤生長和提高動(dòng)物生存期。”
“對Moleculin來說,這是一個(gè)重要的里程碑,”該公司主席兼CEO Walter Klemp先生說:“Moleculin的使命是為需要?jiǎng)?chuàng)新和更好療法的患者造福。能夠在患者身上檢驗(yàn)這一獨(dú)特的STAT3療法對支持本公司的使命非常重要。”
合作咨詢
肖女士 021-33392297 Kelly.Xiao@imsinoexpo.com