Synlogic公司近日宣布，其針對(duì)苯丙酮尿癥（PKU）的合成生物藥物（synthetic biotic medicine）在臨床1/2a期試驗(yàn)中取得了積極中期結(jié)果，并表示要繼續(xù)推動(dòng)研發(fā)進(jìn)程，以期早日為PKU患者們帶來新藥。
PKU是一種由于編碼苯丙氨酸羥化酶（PAH）的基因出現(xiàn)缺陷而導(dǎo)致的罕見遺傳病。PAH是存在于肝 臟中的一種代謝必需氨基酸苯丙氨酸（Phe）的酶，如果PAH缺失，則血液和大腦中未被代謝的Phe將由于過量積累而導(dǎo)致各種**，并可能導(dǎo)致嚴(yán)重的神經(jīng)和**問題。美國(guó)目前約有16500名PKU患者，而且每12500個(gè)新生兒中可能會(huì)出現(xiàn)1例病患?，F(xiàn)有的PKU療法對(duì)患者的飲食要求極為嚴(yán)格，并需要補(bǔ)充不含Phe的蛋白質(zhì)。因此，患者們急需一款有效的新藥來幫助他們進(jìn)行正常的生活。
Synlogic公司正在研發(fā)一款可以替代PAH，在胃腸道分解Phe的口服合成生物藥物SYNB1618。Synlogic的技術(shù)平臺(tái)工作原理為使用合成生物技術(shù)來改造益生菌菌株，使其替代在疾病中損壞或缺失的功能。SYNB1618可以將Phe代謝為肉桂酸（TCA）等無毒化合物，并在肝 臟中進(jìn)一步代謝為馬尿酸鹽（HA），最后隨尿液排出體外。在Synlogic的臨床前數(shù)據(jù)中，TCA和HA被選為檢測(cè)SYNB1618活性的生物標(biāo)志物。
在本次公布的數(shù)據(jù)中，Synlogic公開了基于健康志愿者在1/2a期試驗(yàn)結(jié)果的中期數(shù)據(jù)。該數(shù)據(jù)顯示了合成生物藥物的安全性及耐受性與臨床前研究的數(shù)據(jù)一致。結(jié)果表明，在口服SYNB1618志愿者體內(nèi)，TCA和HA生物標(biāo)志物的生成量與SYNB1618的活性顯示出了明顯的劑量依賴性，這證明了藥物的工作機(jī)制。
“我們已經(jīng)找到了合適的劑量，并將配合PKU患者進(jìn)行下一階段的試驗(yàn)。我們計(jì)劃于2019年中期宣布該療法的頂線結(jié)果，”Synlogic公司臨時(shí)總裁兼首席執(zhí)行官 Aoife Brennan博士說：“最重要的是，這些數(shù)據(jù)展示了我們的合成生物藥物平臺(tái)具有的潛能，并證明了使用合成生物技術(shù)改造過的生物藥物可以在胃腸道中完成指定的代謝功能。”
Synlogic預(yù)計(jì)將于2019年中期宣布1/2a期試驗(yàn)的頂線結(jié)果，并于相應(yīng)的醫(yī)療大會(huì)上宣布最終數(shù)據(jù)。除此之外，該公司將繼續(xù)優(yōu)化SYNB1618相關(guān)的生產(chǎn)及配方研發(fā)，以準(zhǔn)備后期的臨床試驗(yàn)。
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