日前，Biohaven Pharmaceuticals宣布已通過其子公司Biohaven Therapeutics與阿斯利康（AstraZeneca）簽訂了一份獨家全球許可協(xié)議，將開發(fā)和推廣新藥BHV3241（曾用名AZD3241）。該藥物是一種口服髓過氧化物酶（MPO）抑制劑，阿斯利康已將其推進至2期臨床。Biohaven計劃對該候選產(chǎn)品進行3期臨床試驗，用于治療多系統(tǒng)萎縮（MSA）。這是一種罕見、進展迅速且致命的神經(jīng)退行性疾病，目前尚無有效療法。
MSA是一種進行性神經(jīng)退行性疾病，會影響自主神經(jīng)系統(tǒng)（控制血壓或消化等無意識動作的神經(jīng)系統(tǒng)）和運動，表現(xiàn)出一系列癥狀組合。這些癥狀反映了大腦和脊髓中不同類型神經(jīng)細胞功能的逐漸喪失和死亡。這種罕見病可能影響了15,000至50,000名美國人。癥狀往往在患者50多歲時出現(xiàn)，并在5到10年內(nèi)迅速進展，導(dǎo)致運動功能逐漸喪失，最終只能臥床。MSA患者常常在疾病晚期患上肺炎，并且可能突然死于心臟或呼吸問題。雖然藥物可以治療MSA的一些癥狀，但目前還沒有能夠減緩疾病進展和治愈疾病的療法，這些患者急需一款有效療法來緩解疾病。
MPO是氧化和炎癥過程的關(guān)鍵驅(qū)動因素，它在一系列腦部疾病中顯著增加。抑制MPO的活性是治療神經(jīng)炎癥和神經(jīng)退行性疾病（包括MSA）的一種頗具前景的策略。研究發(fā)現(xiàn)，MPO水平升高與多發(fā)性硬化癥和阿茲海默病也有關(guān)聯(lián)。
BHV3241正是一款在研MPO抑制劑。阿斯利康在MSA患者中完成的2a期試驗的初步結(jié)果顯示，通過統(tǒng)一MSA評定量表測量的主要療效結(jié)果有所改善。經(jīng)過12周的治療后，安慰劑組患者評分下降了4.6分（SE = 1.1，n = 17），而使用每日兩次300 mg BHV3241的患者分數(shù)下降了3.7分（SE = 1.2，n = 17），使用每日兩次600 mg BHV3241的患者分數(shù)下降了2.6分（SE = 1.4，n = 18）。其他測量結(jié)果（比如綜合自主癥狀評分和MSA生活質(zhì)量量表）也得到相應(yīng)的改善。這些臨床發(fā)現(xiàn)與在動物模型中觀察到的BHV3241的神經(jīng)保護作用一致。在2a期試驗中，BHV3241顯著降低了人體血液中的MPO活性，這是該藥物與其靶標(biāo)結(jié)合的生物標(biāo)志物。此外，研究顯示BHV3241的安全性和耐受性良好。
通過獲得BHV3241的許可權(quán)，Biohaven得以擴大其用于治療神經(jīng)和**疾病適應(yīng)癥的創(chuàng)新、后期候選產(chǎn)品組合。根據(jù)協(xié)議條款，阿斯利康將獲得Biohaven的預(yù)付款，并有資格獲得進一步的開發(fā)和推廣里程碑付款，以及銷售分成。除了心血管疾病以外，Biohaven將尋求BHV3241的所有治療適應(yīng)癥，并且對其進行推廣。
Biohaven首席執(zhí)行官Vlad Coric博士說：“我們很高興BHV3241有潛力成為‘first-in-class’的MPO抑制劑，并成為治療MSA的新型藥物。受這種嚴(yán)重神經(jīng)系統(tǒng)疾病影響的患者迫切需要治療方案。我們相信，在阿斯利康的2a期研究中，在12周時間點觀察到的早期信號提供了一個強有力的理由，來啟動一項長期、明確的試驗，以確定其在MSA患者中的療效和安全性。獲得這一后期產(chǎn)品的許可不僅是我們現(xiàn)有產(chǎn)品組合的良好戰(zhàn)略互補，而且強調(diào)了Biohaven致力于為罹患致殘性神經(jīng)系統(tǒng)疾病的患者提供改進療法的承諾。”
奧地利因斯布魯克醫(yī)科大學(xué)（Medical University Innsbruck）神經(jīng)病學(xué)系主任教授，MSA領(lǐng)域的專家Werner Poewe博士評論道：“我們對在2a期研究中觀察到的初步臨床療效信號（包括統(tǒng)一MSA評定量表和其他測量結(jié)果）感到非常鼓舞。這些數(shù)據(jù)加上有利的安全性，以及BHV3241減少α-突觸核蛋白的細胞內(nèi)聚集，抑制小膠質(zhì)細胞激活和在MSA動物模型中拯救神經(jīng)變性的證據(jù)，都支持我們的觀點，即BHV3241有潛力成為改善MSA的療法。”
阿斯利康IMED生物技術(shù)部門科學(xué)合作伙伴和聯(lián)盟副總裁Kumar Srinivasan先生表示：“Biohaven組建了一支經(jīng)驗豐富的團隊，我們相信這將為BHV3241在衰弱性神經(jīng)**疾病患者中的評估提供機會，同時也為阿斯利康創(chuàng)造了潛在的未來價值。”
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