Gilead與Galapagos的新藥Filgotinib應用于強直性脊柱炎二期臨床成功

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作者：佑怡來源：CPhI制藥在線

2018-09-10

2018年9月6日，Gilead 和Galapagos宣布其強直性脊柱炎新藥Filgotinib二期臨床試驗達到主要預期終點，主要針對患有中、重度強直性脊柱炎成年患者。除了強直性脊柱炎外，Filgotinib同時也在推進用于克羅恩氏病、風濕性關節(jié)炎的治療，目前已進入到三期臨床階段。

Filgotinib結構

圖一 Filgotinib結構

2018年9月6日，Gilead 和Galapagos宣布其強直性脊柱炎新藥Filgotinib二期臨床試驗達到主要預期終點，主要針對患有中、重度強直性脊柱炎成年患者。Filgotinib是一款處于研發(fā)階段的Janus激酶亞型1（JAK1）選擇性抑制劑，此次臨床試驗一共招募了116名志愿者，分別以1:1的比例給予每日一次200 mg的Filgotinib或安慰劑。在為期12個星期的治療中，相比對照組，Filgotinib表現出了明顯的治療效果。除了強直性脊柱炎外，Filgotinib同時也在推進用于克羅恩氏病、風濕性關節(jié)炎的治療，目前已進入到三期臨床階段。

關于Gilead- Galapagos

Galapagos公司創(chuàng)建于1999年，是一家總部位于比利時梅赫倫的藥物研發(fā)公司，專注于新型作用模式藥物的開發(fā)，目前其研發(fā)管線中已有多個藥物進入到三期臨床階段，包括囊泡性纖維癥、炎癥、纖維化等眾多疾病領域。Filgotinib (GLPG0634)是Galapagos和Gilead共同開發(fā)的一款在炎癥類疾病中應用的藥物。

關于強制性脊柱炎

圖二強直性脊柱炎發(fā)展歷程

強直性脊柱炎是以骶髂關節(jié)和脊柱附著點炎癥為主要癥狀的疾病，可引發(fā)異常免疫應答，屬風濕病范疇，病因尚不明確，是以脊柱為主要病變部位的慢性病，累及骶髂關節(jié)，引起脊柱強直和纖維化，病程演化漫長，會逐漸引發(fā)關節(jié)畸形、身體功能喪失甚至殘疾，被稱為"不死的癌癥"。對于此病，常用非甾體類抗炎藥進行治療，此外也可以采用生物制劑，如修美樂等，但是價格高昂，一般家庭很難承受，因此急需一種方便、可靠、廉價的治療藥物。

在中國，強直性脊柱炎還沒有一個非常全面的流行病學資料，根據僅有的資料推測，患病率大約在0.2%~0.3%，也就是說，在我國將近有四百萬到五百萬的強直性脊柱炎患者，從發(fā)病到確診強直性脊柱炎，中間要歷時四年的時間，大部分患者是誤診了四年以上才被確診。

強直性脊柱炎患病群體主要是青壯年男性，患病年齡的高峰期是25~35歲，男女患病比例大約是9：1，比較"知名"的患者如蔡少芬、周杰倫、張嘉譯等。當年輕的男性出現腰背疼痛、晚上疼痛加重、早上起床活動后疼痛能減輕，或者感覺屁股一直很疼，都要特別當心，需到風濕免疫科來確診是否得了強直性脊柱炎，不能簡單的認為是勞累所致的腰酸背痛或腰肌勞損。值得注意的是強直性脊柱炎是不能根治的，只能通過藥物治療緩解疾病進程，提高患者生活質量。

目前常見應用于強制性脊柱炎的藥物主要有非甾體類抗炎藥，如布洛芬、阿司匹林等；腎上腺皮質激素，如強的松、地塞米松等；生物制劑，如益賽普、阿達木單抗等，此類藥物價格高昂，但是效果相比上述兩種更佳，且副作用相對較小，在接受藥物治療的同時，患者應保持適當強度的鍛煉，可保持脊柱的生理彎曲，防止畸形。對于嚴重關節(jié)、脊柱變形的患者，還可采取手術的方式。

展望

Filgotinib應用強直性脊柱炎二期臨床的成功，代表了該病的一種新的可能治療途徑，其通過抑制JAK1激酶，達到抗炎作用，而傳統(tǒng)的非甾體類抗炎主要通過抑制前列腺素的合成達到抗炎鎮(zhèn)痛效用，甾體類抗炎藥作為一種激素，副作用較大，不易長期服用，而生物制劑價格高昂，一般家庭難以承擔，Filgotinib二期臨床的成功，對于強直性脊柱炎的治療，具有重大意義。

筆者簡介：佑怡，制藥行業(yè)從業(yè)者，專注小分子藥物研發(fā)動態(tài)，剖析政策風向，匯天下藥事，議藥界風云。