輝瑞公司（Pfizer）公布了tafamidis在3期轉(zhuǎn)甲狀腺素心肌病（ATTR-ACT）研究中的初步結(jié)果。研究顯示，在野生型或突變（遺傳性）轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）患者中，tafamidis與安慰劑相比，在30個(gè)月內(nèi)顯著降低了全因死亡率和心血管相關(guān)住院頻率的等級(jí)組合（P = 0.0006）。該研究結(jié)果在德國慕尼黑舉行的2018年ESC大會(huì)上公布，同時(shí)在線發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上。
ATTR-CM是一種罕見、致命且容易漏診的疾病，它由被稱為轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）的轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白的去穩(wěn)定化引起，該蛋白是由4個(gè)相同亞單位組成的四聚體。在ATTR-CM中，當(dāng)不穩(wěn)定的四聚體解離時(shí)，導(dǎo)致錯(cuò)誤折疊的蛋白質(zhì)聚集成淀粉樣蛋白原纖維，并主要沉積在心臟中，因而引發(fā)心力衰竭。目前尚無針對(duì)該疾病的獲批藥物，該領(lǐng)域還有巨大的醫(yī)療需求亟待滿足。
Tafamidis是一種專門針對(duì)這種罕見病的在研藥物。2012年，tafamidis在歐盟和美國分別被授予孤兒藥資格。2017年5月，美國FDA為tafamidis頒發(fā)了快速通道資格。今年3月，日本厚生勞動(dòng)省為tafamidis頒發(fā)了SAKIGAKE資格（先驅(qū)資格）。
ATTR-ACT研究顯示，tafamidis與安慰劑相比顯著降低了全因死亡率（29.5％比42.9％; 風(fēng)險(xiǎn)比 = 0.70, 95％CI = 0.51-0.96, P = 0.0259）和心血管相關(guān)住院率（0.48比0.70年化率; 相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)比 = 0.68, 95％CI = 0.56-0.81, P <0.0001）。這表示死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了30％，心血管相關(guān)住院率降低了32％。研究結(jié)果還表明，tafamidis在所有亞組中對(duì)死亡率的改善都非常一致。
次要研究終點(diǎn)還顯示，在30個(gè)月時(shí)，tafamidis與安慰劑相比減少了6分鐘步行測(cè)試距離（P < 0.0001）的下降。這是衡量心臟功能的指標(biāo)。它同時(shí)減少了由堪薩斯城心肌病調(diào)查問卷總分測(cè)量的生活質(zhì)量下降（P < 0.0001）。此外，tafamidis也具有良好的耐受性，和與安慰劑相當(dāng)?shù)陌踩浴?/p>
“為嚴(yán)重且常常致命的疾病提供迫切需要的治療，這一直是我們努力的目標(biāo)。ATTR-ACT的研究結(jié)果表明，我們向這一目標(biāo)邁出了重要的一步，”輝瑞公司罕見病全球產(chǎn)品開發(fā)高級(jí)副總裁兼首席開發(fā)官Brenda Cooperstone博士說：“我們期待繼續(xù)與全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)討論，tafamidis作為ATTR-CM患者的治療選擇的潛力。”
“ATTR-CM患者面臨著困難的診斷和治療之旅。通過在ATTR-ACT試驗(yàn)中檢驗(yàn)tafamidis，我們希望這種口服藥物能夠?yàn)檫@些患者帶來積極的結(jié)果，我對(duì)這些發(fā)現(xiàn)非常滿意，”博洛尼亞大學(xué)（University of Bologna）心血管疾病學(xué)院心臟病科主任Claudio Rapezzi博士說：“ATTR-ACT的數(shù)據(jù)提供了強(qiáng)有力的證據(jù)，表明tafamidis可以提高生存率，這對(duì)ATTR-CM患者來說意味著顯著的進(jìn)步。”
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