Alexion Pharmaceuticals今日宣布其針對(duì)陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的在研長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑ALXN1210的生物制劑許可申請(qǐng)（BLA）已獲得FDA頒發(fā)的優(yōu)先審評(píng)資格。本次批準(zhǔn)基于兩項(xiàng)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)?期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。在獲得罕見(jiàn)疾病優(yōu)先審評(píng)憑證后，ALXN1210原先為期12個(gè)月的審批時(shí)間將縮短至8個(gè)月，目標(biāo)批準(zhǔn)日期（PDUFA）為2019年2月18日。這對(duì)等待新藥的PNH患者來(lái)說(shuō)無(wú)疑是一大喜訊。
PNH是一種極為罕見(jiàn)的慢性、進(jìn)行性、衰弱性血液疾病，可能會(huì)危及生命。PNH可以在沒(méi)有預(yù)警的情況下，發(fā)生于任一種族、背景、年齡和性別的患者。平均發(fā)病年齡為30歲出頭，通常無(wú)法識(shí)別，延遲診斷時(shí)間從1年到10年以上不等。慢性、不受控制的免疫系統(tǒng)補(bǔ)體級(jí)聯(lián)激活會(huì)導(dǎo)致PNH患者產(chǎn)生溶血、貧血、疲勞、深色尿液和呼吸急促等癥狀。其中慢性溶血破壞性的后果是形成血栓，可能導(dǎo)致重要器官受損，甚至過(guò)早死亡。約三分之一的PNH患者在確診后五年內(nèi)無(wú)法存活。PNH在患有再生障礙性貧血（AA）和骨髓增生異常綜合征（MDS）的患者中更為常見(jiàn)。在某些不明原因的血栓患者中，PNH也可能是潛在的病因。面對(duì)如此危險(xiǎn)的罕見(jiàn)疾病，患者們急需一款有效的新藥。
ALXN1210是一款由Alexion公司發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新長(zhǎng)效C5抑制劑，可抑制人體免疫系統(tǒng)補(bǔ)體級(jí)聯(lián)中的C5蛋白。當(dāng)該系統(tǒng)以不受控制的方式被激活時(shí)，可能會(huì)引起如PNH、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）及抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽(yáng)性重癥肌無(wú)力（MG）等嚴(yán)重超罕見(jiàn)血液疾病。在面向PNH初治患者（未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療）及接受穩(wěn)定Soliris（eculizumab）治療患者的3期試驗(yàn)中，每8周接受一次ALXN1210靜脈注射的療法對(duì)比每2周接受一次Soliris靜脈注射的療法顯示出了非劣效性，且試驗(yàn)達(dá)到了支持ALXN1210的所有主要終點(diǎn)及關(guān)鍵次要終點(diǎn)。目前ALXN1210正在進(jìn)行一項(xiàng)面向aHUS初治患者的3期試驗(yàn)評(píng)估。在該試驗(yàn)中，患者每8周接受一次靜脈注射。除此之外，Alexion公司還計(jì)劃進(jìn)行面向PNH患者及aHUS患者的每周接受一次皮下注射的3期試驗(yàn)。
“我們正與FDA合作以期順利完成審評(píng)，”Alexion公司執(zhí)行副總裁兼研發(fā)主管John Orloff博士說(shuō)：“這是PNH有史以來(lái)規(guī)模的一次綜合性3期發(fā)展項(xiàng)目。我們用11年證明了Soliris的療效及安全性，且擁有長(zhǎng)達(dá)25年的引領(lǐng)補(bǔ)體生物學(xué)的經(jīng)驗(yàn)，我們有信心將ALXN1210打造為面向PNH患者的新標(biāo)準(zhǔn)療法。”
ALXN1210若通過(guò)審批，將成為首個(gè)且唯一一個(gè)面向PNH患者的長(zhǎng)效補(bǔ)體抑制劑，提供立即且完全的C5補(bǔ)體蛋白抑制作用，且可以持續(xù)8周之久。ALXN1210的3期臨床發(fā)展項(xiàng)目是有史以來(lái)規(guī)模的針對(duì)PNH的3期項(xiàng)目，參與試驗(yàn)的患者達(dá)到440名，包括初治患者及使用Soliris穩(wěn)定且轉(zhuǎn)換為ALXN1210的患者。試驗(yàn)的頂線結(jié)果已于Alexion公司2018年3月及4月的新聞稿中發(fā)布。ALXN1210此前已獲得孤兒藥資格（ODD），用于面向美國(guó)及歐盟的PNH患者的治療，以及面向美國(guó)aHUS患者的皮下治療。Alexion公司于2018年6月18日及28日分別向美國(guó)和歐盟提交監(jiān)管申請(qǐng)，并且計(jì)劃于2018年下半年在日本提交新藥申請(qǐng)（NDA）。
我們祝賀ALXN1210獲得優(yōu)先審評(píng)資格，并期待新藥能早日通過(guò)審評(píng)，為患者帶來(lái)福音。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國(guó)際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號(hào)-57
