昨天FDA把默沙東PD-1抗體Keytruda/化療組合在一線非小細胞肺癌的批準轉(zhuǎn)正，此前這個組合已經(jīng)按FDA便民政策之一、加速審批政策上市。根據(jù)KN189試驗結(jié)果，這個組合比化療單方降低51%死亡或進展風(fēng)險，因此獲得正式批準。這個批準是按照FDA一個叫做即時腫瘤藥物評審（Real-Time Oncology Review，RTOR）的新試行政策，在廠家正式申請之前FDA已經(jīng)獲得全部數(shù)據(jù)并已進行評估，所以進一步縮短新藥上市審批時間。
藥源解析
根據(jù)FDA網(wǎng)站信息，這個政策是FDA腫瘤藥物部提出的試行政策，并非正式政策。也不適于所有適應(yīng)癥，僅限于腫瘤和血液病藥物。即使在這個狹窄的適應(yīng)癥藥物也要顯示可以顯著改善標準療法、臨床試驗設(shè)計簡單、終點明確，需要增改CMC、藥理、毒理或設(shè)計、詮釋復(fù)雜的申請不在這個政策范圍內(nèi)。如果FDA認為你的藥物符合RTOR標準，廠家可以在試驗數(shù)據(jù)輸入數(shù)據(jù)庫并鎖定后的2-4周向FDA提供關(guān)鍵原始數(shù)據(jù)和分析。當(dāng)廠家正式申請時FDA或許已經(jīng)評審?fù)戤?，做到即時批準。上個月諾華的CDK4/6抑制劑與芳香酶抑制劑組合是這個政策的第一個批準藥物，但2015年批準施貴寶的PD-1藥物Opdivo用于鱗狀非小細胞肺癌只用了四個工作日，基本上是即時批準。
FDA過去10年出臺了多個降低審批障礙的便民政策，包括加速批準、優(yōu)先評審、突破性藥物體系等。去年新FDA局長Scott Gottlieb上任后進一步降低審批障礙，今年國會通過21世紀治愈法案后FDA更加友好，以至于現(xiàn)在很多人質(zhì)疑FDA是否有點過于寬松了。過去幾年FDA批準新藥數(shù)量強力走高，今年幾乎是每周批準一個新分子藥物。除了RTOR外今年FDA還提議一系列比臨床硬終點更容易達到的代替終點作為新藥上市標準，也更有利于新藥上市。當(dāng)然審批政策也不是越寬松越好，F(xiàn)DA還是新藥價值最職業(yè)的裁判。如果執(zhí)法過于寬松可能造成劣幣驅(qū)逐良幣的惡劣后果，但是RTOR這樣減少不必要延遲的新政還是對患者有利的。當(dāng)然要平衡速度與質(zhì)量，所以只有相對簡單、可靠的申請才可以走這個通道。
創(chuàng)新者、藥監(jiān)、支付部門組成了新藥的生態(tài)圈?，F(xiàn)在生命科學(xué)基礎(chǔ)研究進展迅速、新技術(shù)大批涌入產(chǎn)品線。藥廠和生物技術(shù)公司的執(zhí)行力如評價篩選候選藥物、臨床適應(yīng)癥和患者選擇的精準化也有顯著改善。過去5年制藥業(yè)罕見地連續(xù)上市檢查點抑制劑（CTLA4、PD-1）、溶瘤病毒、CAR-T、基因療法、RNAi等一系列顛覆性藥物，說明業(yè)界新技術(shù)和執(zhí)行力達到空前未有的水平。FDA更是兢兢業(yè)業(yè)，現(xiàn)在幾乎沒有成為任何新藥上市的障礙、多數(shù)藥物比PDUFA日期提前批準。支付部門雖然承擔(dān)起部分評價新藥價值的責(zé)任，但至少在美國市場新藥定價還是非常慷慨。這令生物技術(shù)行業(yè)進入一個新的發(fā)展期，早期技術(shù)融資力度加大、沒有上市產(chǎn)品市值超過百億美元已不是什么新鮮事。
全隨著上市藥物的增加，僧多肉少成了支付部門面臨的一個難題，新藥可及性在所有國家都以不同形式存在。這個壓力也自然轉(zhuǎn)嫁到創(chuàng)新者，關(guān)鍵支付障礙還是產(chǎn)品的絕對價值。與已有藥物的區(qū)分程度決定了新藥價值，如果改進有限其它賣點再鮮亮（如機理新穎性）也難以獲得市場的認同。隨著藥監(jiān)部門政策越來越寬松，上市容易程度不應(yīng)再是新藥項目的核心考慮，修修補補雖然容易上市但賺錢將非常困難。產(chǎn)品必須要有足夠區(qū)分，這要求創(chuàng)新者或者有新機理、或者有新評價技術(shù)可以挑選未來之星。FDA的敬業(yè)令創(chuàng)新者與支付部門針鋒相對，南郭先生們可能還是FDA的朋友、但難逃支付部分法眼。
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