8月8日，Sangamo Therapeutics公布了旗下cDNA基因療法候選藥物SB-525用于A型血友病治療的臨床1/2期研究（Alta）的初步積極結(jié)果。Sangamo和輝瑞通過全球合作共同負(fù)責(zé)SB-525的臨床開發(fā)及商業(yè)化。
Alta研究是一項(xiàng)開放標(biāo)簽的、劑量范圍廣泛的臨床試驗(yàn)，旨在評估SB-525對20名嚴(yán)重血友病患者的安全性和耐受性。到目前為止，已經(jīng)有5位患者接受了三種劑量的治療。第6位病人計(jì)劃在本月晚些時(shí)候接受治療。在最初的劑量遞增階段，本研究將兩名患者安排為一組進(jìn)行研究。初步結(jié)果顯示：
· SB-525通常耐受性良好，沒有與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，也沒有使用口服類固醇的事件發(fā)生。
· 研究中的第五位患者是首個(gè)接受藥物第三種劑量的患者，已于6月開始治療，并已達(dá)到治療性血凝因子VIII活性水平。
· 在這項(xiàng)研究中觀察到了劑量依賴效應(yīng)，第二劑量隊(duì)列中的患者報(bào)告顯示凝血因子的使用減少了。
Sangamo和輝瑞希望在第四季度的血液學(xué)會議上公布Alta研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)。
Sangamo公司首席醫(yī)學(xué)官Edward Conner博士表示：“在這項(xiàng)研究中，我們在劑量遞增研究方面取得了很好的進(jìn)展，藥物的安全耐受性表現(xiàn)良好，第三劑量組的首例患者也達(dá)到了凝血因子VIII治療性水平。我們期待更多數(shù)據(jù)，以評估所觀察到的VIII因子表達(dá)的一致性和可持續(xù)性。”
SB-525由一個(gè)重組腺相關(guān)病毒(rAAV)載體組成，該載體攜帶專有的合成肝特異性啟動子VIII因子基因結(jié)構(gòu)。美國FDA已經(jīng)授予SB-525孤兒藥和快速通道認(rèn)定，歐洲藥品管理局也已指定該藥為孤兒藥資格。
幾乎在同一時(shí)間，Spark公司也公布了備受業(yè)界關(guān)注的A型血友病基因療法SPK-8011的最新數(shù)據(jù)。其I/II期臨床研究也設(shè)計(jì)3種劑量水平，自SPK-8011輸注后從第4周開始，在3個(gè)劑量組患者中年化出血率（0ABR）降低了97%、年化輸注率（AIR）降低了97%。但其最新數(shù)據(jù)中還暴露出轉(zhuǎn)氨酶升高、類固醇治療以及嚴(yán)重不良事件。（詳見：Spark基因療法新數(shù)據(jù)：減少A型血友病出血 但致轉(zhuǎn)氨酶升高）
據(jù)悉，SPK-8011也是一種腺相關(guān)病毒（AAV）載體，其使用Spark200衣殼且含有密碼子優(yōu)化的人源因子VIII基因。它可以更有效地轉(zhuǎn)導(dǎo)人肝細(xì)胞，并表達(dá)密碼子優(yōu)化的B結(jié)構(gòu)域缺失的因子VIII基因，內(nèi)源性產(chǎn)生因子VIII，用于治療甲型血友病。
A型血友病是一種罕見的血液疾病，它是由基因突變導(dǎo)致凝血因子VIII活性不足引起的。凝血蛋白是人體用來停止出血的一種蛋白質(zhì)。美國大約有16000名患者，全世界則有150000多名A型血友病患者。
文章參考來源：Sangamo Announces Positive Preliminary Data from the Phase 1/2 Alta Study Evaluating SB-525 Gene Therapy for Hemophilia A
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