FDA批準(zhǔn)Omegaven上市為早產(chǎn)兒提供營(yíng)養(yǎng)

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來源：藥明康德

2018-07-31

日前，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)Omegaven（fish oil triglycerides）上市，作為罹患“腸外營(yíng)養(yǎng)相關(guān)膽汁淤積”的兒童患者的卡路里與脂肪酸補(bǔ)充劑。這是美國(guó)FDA今年批準(zhǔn)的第25款新藥，也是在7月獲批上市的第5款新藥。

這是美國(guó)FDA在今年7月批準(zhǔn)的第5款新藥

▲這是美國(guó)FDA在今年7月批準(zhǔn)的第5款新藥（圖片來源：FDA官網(wǎng)截圖）

對(duì)于許多早產(chǎn)兒或患有嚴(yán)重疾病的新生兒來說，他們往往需要通過腸外營(yíng)養(yǎng)途徑來獲取能量。其主要方式是通過靜脈直接輸入營(yíng)養(yǎng)，繞過了常規(guī)的進(jìn)食與消化步驟。盡管這種手段對(duì)于病兒來說往往能拯救生命，但長(zhǎng)期使用腸外營(yíng)養(yǎng)途徑，會(huì)導(dǎo)致肝臟內(nèi)發(fā)生膽汁淤積，“腸外營(yíng)養(yǎng)相關(guān)膽汁淤積”（PNAC）的名字也由此而來。這些兒童患者急需一款既能控制病情，又能持續(xù)提供營(yíng)養(yǎng)的療法。

由Fresenius Kabi公司帶來的Omegaven就是這樣一款充滿潛力的新療法。它由魚油組成，且主要內(nèi)容物為omega-3脂肪酸。在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，研究人員們發(fā)現(xiàn)靜脈注射魚油能緩解膽汁淤積的病情。因此，這款療法有望能在人體中達(dá)到同樣的效果，在提供營(yíng)養(yǎng)的同時(shí)，逆轉(zhuǎn)患者的病情。

靜脈注射魚油

在兩項(xiàng)公開標(biāo)簽、單中心的臨床試驗(yàn)中，這款療法的治療潛力得到了驗(yàn)證。這兩項(xiàng)試驗(yàn)分別招募了2歲及5歲以下的兒童，并使用Omegaven對(duì)他們進(jìn)行治療。而對(duì)照組則為歷史數(shù)據(jù)，他們?cè)邮芰嘶诙褂偷闹惾閯┲委?。研究表明，從兒童的體重增長(zhǎng)情況來看，Omegaven與標(biāo)準(zhǔn)療法的效果類似。而從直接膽紅素（DBil）水平來看，患兒的水平從開始治療時(shí)的2.0 mg/dL，下降到了0.60 mg/dL（中位數(shù)）。這款新藥過去曾獲得美國(guó)FDA的優(yōu)先審評(píng)資格與孤兒藥資格。今日的獲批上市，則進(jìn)一步表明了美國(guó)FDA對(duì)這款新藥安全性與療效的認(rèn)可。

這兩項(xiàng)研究的部分?jǐn)?shù)據(jù)（