2017年1月，武田制藥與Ovid Therapeutics簽署了一項(xiàng)研究協(xié)議，雙方將合作為一種罕見(jiàn)的兒童癲癇開(kāi)展全新的候選試驗(yàn)（詳見(jiàn)：武田和Ovid合作研發(fā)罕見(jiàn)病兒童癲癇藥物）。這個(gè)交易與通常的交易有所不同：武田并不是從Ovid購(gòu)買(mǎi)一項(xiàng)有前途的藥物，事實(shí)上Ovid將幫助研發(fā)武田的兒科癲癇藥物TAK-935（一種選擇性CH24H抑制劑）。
日前，兩家公司宣布在罕見(jiàn)的兒科癲癇癥中進(jìn)行兩項(xiàng)2期試驗(yàn)，并決定對(duì)進(jìn)展性和/或癲癇性腦病（DEEs）患者進(jìn)行擴(kuò)展試驗(yàn)。
兩家公司于2017年合作推動(dòng)該藥物試驗(yàn)范圍包括Dravet綜合征、Lennox-Gastaut綜合征和結(jié)節(jié)性硬化癥綜合征。根據(jù)協(xié)議，武田將獲得Ovid公司股權(quán)，同時(shí)可以根據(jù)TAK-935藥物進(jìn)展獲得相應(yīng)的里程碑付款。雙方開(kāi)發(fā)和商業(yè)化成本以及銷(xiāo)售利潤(rùn)均以一比一的比例分?jǐn)偂?/p>
TAK-935/OV-935的臨床二期試驗(yàn)ARCADE，將在包括CDKL5缺乏癥（CDD）和Dup15q綜合征兩項(xiàng)兒科癲癇癥中進(jìn)行試驗(yàn)。另一項(xiàng)二期試驗(yàn)ELEKTRA將采用安慰劑對(duì)照的方式，評(píng)估該藥物對(duì)于Dravet綜合征或Lennox-Gastaut綜合征患者的療效。這兩項(xiàng)研究招募的患者年齡均為2-17歲患者，并將對(duì)他們的癲癇發(fā)作頻率進(jìn)行評(píng)估。第三項(xiàng)試驗(yàn)ENDYMION將涉及參加過(guò)先前試驗(yàn)的DEEs患者，為期兩年，主要目標(biāo)是評(píng)估該藥物的長(zhǎng)期安全性和耐受性。
DEEs是罕見(jiàn)的癲癇病癥的總稱，該類患者除了在一生中需要頻繁地治療、抵抗性癲癇發(fā)作外，往往還會(huì)出現(xiàn)在生命早期就開(kāi)始發(fā)病，并且造成癲癇相關(guān)的嚴(yán)重認(rèn)知和發(fā)育障礙。
TAK-935/OV-935是一種CH24H的選擇性抑制劑，CH24H是一種主要在腦中表達(dá)的酶。最近的研究表明，CH24H在谷氨酸能神經(jīng)傳遞系統(tǒng)通路的過(guò)度激活中起作用。神經(jīng)遞質(zhì)異常、膠質(zhì)細(xì)胞對(duì)谷氨酸的攝取能力變化與癲癇發(fā)作有著較為密切的關(guān)系，因此，Ovid和武田認(rèn)為，靶向定位患者體內(nèi)的CH24H可通過(guò)遏制谷氨酸過(guò)多癥來(lái)治療罕見(jiàn)癲癇。
Ovid德首席執(zhí)行官Jeremy Levin表示，“我們對(duì)于該藥物的發(fā)展計(jì)劃推進(jìn)到年輕患者和CDKL5缺乏或Dup15q綜合征患者，這也反映了兩家公司合作的信心。憑借我們共同的能力和承諾，武田的全球影響力和運(yùn)營(yíng)能力非常出色，我們希望能夠盡快地為患有少數(shù)或有限治療選擇的罕見(jiàn)癲癇患者帶來(lái)改變。”
X染色體連鎖疾病CDD或Dup15q綜合征的患者會(huì)出現(xiàn)各種多樣癥狀，但這兩種情況都會(huì)造成癲癇發(fā)作、發(fā)育遲緩和智力殘疾。對(duì)這兩種疾病的治療都側(cè)重于控制癥狀和支持患者自主能力的發(fā)展。而通常在兒童期發(fā)病的Dravet和Lennox-Gastaut綜合征具有比其他類型的癲癇更高的死亡率并且通常具有較強(qiáng)的治療抗性大約每15700人中會(huì)有一人遭受該病影響，目前Dravet綜合征的治療方法有限，所需的長(zhǎng)期醫(yī)護(hù)會(huì)嚴(yán)重影響患者及其家人們的生活質(zhì)量。
今年6月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Epidiolex（大 麻二酚，cannabidiol）口服溶液劑用于治療2歲及以上Lennox-Gastaut綜合征和Dravet綜合征患者癲癇發(fā)作。這是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)含有衍生自大 麻的純化物質(zhì)的藥物，也是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)治療Dravet綜合征患者的藥物。
文章參考來(lái)源：Ovid, Takeda add 2 rare epilepsies to rare drug pact
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