一家專注于基因療法的創(chuàng)新生物技術公司——Freeline Therapeutics近日宣布完成1.16億美元（約合人民幣7.54億元）的B輪融資，以推動其主打產品用于治療B型血友病和法布里病的臨床開發(fā)，以及其他產品管線的進展。同時新融資也將幫助Freeline進一步提高其基于AAV（腺病毒相關病毒）衣殼的生產和分析能力。此次融資由重量級醫(yī)療投資者Syncona公司領投，UCL Technology Fund參投，這兩家投資機構也是該公司的創(chuàng)始投資方。
Freeline位于英國和德國，創(chuàng)立于2015年，主要專注于利用基因療法的潛力為患有慢性全身性疾病的病人提供治愈性治療方法。
Freeline在蓬勃發(fā)展的基因治療領域享有盛譽，其正在構建的基于AVV載體技術的基因療法，已經引起了公眾的廣泛關注。公司專有的AAV病毒衣殼經過優(yōu)化，可有效轉導至人體肝細胞，從而提供可持續(xù)、高水平的所需蛋白質。這種強大的衣殼正在B型血友病患者的臨床試驗中得到驗證，有望為B型血友病患者提供安全、有效且可靠的基因治療方法，從而改變患者生活。同時，這種方法也有望為多種疾病提供潛在的治愈性治療產品。
該公司是建立在英國倫敦大學學院（UCL）血液學教授Amit Nathwani博士的開創(chuàng)性工作基礎上。他在人類治療血友病方面有著卓越的貢獻。大家知道，B型血友病是一種因人體基因編碼因子Ⅸ(FⅨ)缺陷導致的X染色體疾病，患者功能性FⅨ水平不及正常人的1%，因而導致頻繁出現(xiàn)危及生命的出血事件和殘疾性關節(jié)疾病。
而在Amit Nathwani教授主導的一項1期和2期聯(lián)合臨床試驗表明，在6例重度疾病基因型患者中，其新型基因療法克服了影響B(tài)型血友病患者凝血功能的遺傳缺陷。其中有一項數(shù)據(jù)表明，單次靜脈注射表達FⅨ的腺病毒相關病毒(AAV)載體后，所有6例患者的FⅨ表達水平都達到了正常水平的2%~12%，且在長達16個月的隨訪期內，所有患者均未出現(xiàn)自發(fā)性出血事件。Amit Nathwani教授的相關研究論文已經分別于2011年和2014年發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學雜志上。
Freeline首席執(zhí)行官Anne Prener博士說：“很高興能夠得到Syncona和UCL TF的B輪融資支持，這將幫助我們繼續(xù)擴大產品管線的臨床開發(fā)計劃和專有生產平臺。目前公司已經取得了重大進展，產品已在臨床階段，未來會有一系列令人興奮的創(chuàng)新產品用于治療重大的未滿足需求的疾病。同時，建立全面集成的AAV基因治療平臺，通過尖端制造技術安全及時地生產產品，也一直是我們專注的重點，新融資將使我們能夠繼續(xù)這項重要工作。”
Syncona首席投資官兼Freeline董事長Chris Hollowood先生補充說：“作為公司創(chuàng)始投資者，我們對公司取得的進展感到興奮，很高興能夠繼續(xù)支持Freeline，以開發(fā)并提供高質量的產品，惠及那些未被滿足需求領域的患者。”
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