愛爾蘭制藥商Shire近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Cinryze（C1酯酶抑制劑[人]）的標(biāo)簽擴(kuò)展，用于6歲及以上遺傳性血管性水腫（HAE）兒童患者預(yù)防血管性水腫發(fā)作。此次批準(zhǔn)，使Cinryze成為美國首個(gè)也是唯一一個(gè)用于年齡低至6歲兒科HAE患者預(yù)防血管性水腫發(fā)作的藥物。在美國，Cinryze于2008年10月獲準(zhǔn)上市，作為一種常規(guī)預(yù)防性藥物，用于青少年和成人HAE患者預(yù)防血管水腫發(fā)作。
此次批準(zhǔn)，是基于一項(xiàng)多中心單盲III期研究（0624-301）的數(shù)據(jù)。該研究評估了Cinryze在12例7-11歲HAE兒科患者中的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示，與基線觀測期相比，Cinryze 500U和Cinryze 1000U分別使歸一化發(fā)作次數(shù)平均減少了71.1%和84.5%。此外，與基線相比，2種劑量Cinryze均降低了HAE發(fā)作的嚴(yán)重程度，同時(shí)也減少了急性治療。安全性方面，不良反應(yīng)為頭痛、惡心、發(fā)熱、輸液部位紅斑，這些不良反應(yīng)均不嚴(yán)重，沒有發(fā)生一例治療中斷。
HAE是一種罕見的、遺傳性、急性炎癥性疾病，在全球范圍內(nèi)的發(fā)病率估計(jì)為1:10000-1:50000。該病的致病基因是C1酯酶抑制劑（C1-INH）基因，該基因突變導(dǎo)致患者血清中C1酯酶抑制因子減少或功能缺陷，不足以抑制緩激肽生成級聯(lián)反應(yīng)，而使體內(nèi)大量緩激肽生成引發(fā)血管通透性增高、血漿外滲，進(jìn)而引起局部組織水腫。
在臨床上，HAE的特點(diǎn)是反復(fù)發(fā)作血管性水腫，典型發(fā)作表現(xiàn)為皮下、黏膜下水腫在24h內(nèi)不斷進(jìn)展加重，之后在48～72h內(nèi)可白行消退，水腫可發(fā)生在任何部位，主要受累部位為顏面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水腫（UAE）導(dǎo)致呼吸道阻塞，可引發(fā)窒息而危及生命。在未得到及時(shí)診斷和恰當(dāng)治療的UAE引發(fā)的窒息病例中，死亡率高達(dá)30%～50%。鑒于HAE潛在致死風(fēng)險(xiǎn)，對這一疾病的預(yù)防性治療顯得尤為重要。
在歐盟，Cinryze于2017年3月獲批標(biāo)簽擴(kuò)展，納入3個(gè)新的適應(yīng)癥，其中包括：用于嚴(yán)重和HAE反復(fù)發(fā)作的兒童（6歲及以上）患者，常規(guī)預(yù)防血管性水腫發(fā)作。
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