脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一類嚴(yán)重的遺傳病，能導(dǎo)致患者的肌肉功能不斷惡化，導(dǎo)致死亡。據(jù)統(tǒng)計(jì)，SMA是最為致命的遺傳疾病之一，但我們對其的治療方案還非常有限?？上驳氖?，近期的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)，讓我們看到了更多新藥上市的希望。
第一項(xiàng)研究來自Cytokinetics的在研療法reldesemtiv。這是一款下一代的快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑（fast skeletal muscle troponin activator），能減緩快速骨骼肌纖維中肌鈣蛋白復(fù)合體釋放鈣離子的速度，從而增強(qiáng)骨骼肌的收縮。在一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)中，它達(dá)到了主要與次要的臨床目標(biāo)。
該試驗(yàn)采用了兩種劑量的reldesemtiv（150mg或450mg）。研究表明，患者的六分鐘步行距離得到了改善，且改善程度與劑量相關(guān)。在450mg組，相較安慰劑，患者的步行距離分別增加了35.63米（4周，p=0.0037）和24.89米（8周，p=0.0584）。此外，患者們的呼吸壓也有所提升。
“我們很高興看到reldesemtiv的治療有潛力為青少年與成人SMA患者帶來臨床上的收益。與安慰劑相比，依賴于劑量的六分鐘步行距離與呼吸壓數(shù)據(jù)的增加支持了這一點(diǎn)，” Cytokinetics的研發(fā)執(zhí)行副總裁Fady I. Malik博士說道：“考慮到目前并沒有出現(xiàn)療效平臺期，也沒有限制劑量的安全性或耐受性問題，我們相信這些數(shù)據(jù)支持我們在未來的臨床試驗(yàn)中評估更高劑量的reldesemtiv。”
此外，PTC Therapeutics也公布了在研療法risdiplam（RG7916）的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中期數(shù)據(jù)。這款新藥能調(diào)控SMN2RNA的剪接，產(chǎn)生有功能的轉(zhuǎn)錄。先前，人們已證實(shí)這款新藥能通過口服跨越血腦屏障，并能系統(tǒng)性地傳遞到全身SMN蛋白水平較低的器官。
在一項(xiàng)公開標(biāo)簽的臨床試驗(yàn)中，研究人員取得了第一部分劑量遞增試驗(yàn)的結(jié)果。他們可喜地發(fā)現(xiàn)，在第182天，有90%的兒童與基線相比，取得了4分以上的CHOP-INTEND評分（評估患者的運(yùn)動發(fā)育水平）改善。該試驗(yàn)的第二部分正在進(jìn)行中。
“我們很高興地看到該蛋白的產(chǎn)量提高至多達(dá)6.5倍，也很高興看到蛋白水平的提高能轉(zhuǎn)化為臨床益處，” PTC Therapeutics的首席執(zhí)行官Stuart W. Peltz博士說道：“生存率的數(shù)據(jù)和CHOP-INTEND評分非常有潛力。一般來說，1類SMA患兒不會出現(xiàn)功能性運(yùn)動能力的改善。我們期待在未來的醫(yī)學(xué)會議上，分享這些項(xiàng)目的進(jìn)一步成果。”
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