日本中外制藥株式會社（Chugai Pharamceutical）日前宣布，美國FDA接受了Hemlibra的補(bǔ)充生物制劑許可申請（sBLA），并為其頒發(fā)了優(yōu)先審評資格。此次申請針對無因子VIII抑制劑的成人和兒童A型血友病患者。FDA有望在今年10月4日之前作出決定。在美國，羅氏成員基因泰克（Genentech）是該藥物BLA的持有者。
A型血友病是一種嚴(yán)重的遺傳病，患者的血液不能正常凝固，導(dǎo)致不受控的自發(fā)性出血。A型血友病影響全球大約32萬人，其中50-60%的人具有該病的嚴(yán)重形式。A型血友病患者缺乏一種叫做因子VIII的凝血蛋白。在健康人中，當(dāng)發(fā)生出血時，因子VIII會將因子IXa和因子X聚集在一起，這是凝血的關(guān)鍵步驟，可以幫助止血。根據(jù)病癥的嚴(yán)重程度，A型血友病患者可能會經(jīng)常出血，特別是在關(guān)節(jié)或肌肉中，引起疼痛、慢性腫脹、畸形、行動不便和長期關(guān)節(jié)損傷等嚴(yán)重健康問題。A型血友病的一個嚴(yán)重并發(fā)癥是患者會發(fā)展出針對因子VIII替代療法的抑制劑，它是由機(jī)體免疫系統(tǒng)發(fā)展而來的抗體，能夠結(jié)合并阻斷替代因子VIII，使它不能達(dá)到足以控制出血的水平。
Hemlibra是雙特異性因子IXa和因子X定向抗體。它可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的蛋白質(zhì)——因子IXa和因子X聚集在一起，恢復(fù)A型血友病患者的凝血過程。Hemlibra是一種預(yù)防性治療，可通過每周一次即用溶液皮下注射來進(jìn)行。該藥物于去年11月獲美國FDA批準(zhǔn)，用于常規(guī)預(yù)防或減少具有因子VIII抑制劑的A型血友病成人和兒童患者的出血事件。
此次sBLA是基于HAVEN3研究的結(jié)果，該研究是在沒有因子VIII抑制劑的成人和青少年A型血友病患者中進(jìn)行的。結(jié)果顯示，與未接受預(yù)防治療的患者相比，每周或每兩周接受Hemlibra預(yù)防治療的12歲或以上患者的出血分別減少96％（p<0.0001）和97％（p<0.0001）。此外，每周或每兩周治療組中分別有55.6％（95％CI: 38.1-72.1）和60％（95％CI: 42.1-76.1）的患者經(jīng)歷了零出血，而對照組為0％（95％CI: 0.0-18.5）。重要的是，在一項患者的內(nèi)部比較中，曾接受前瞻性非介入性研究（NIS）的患者中，每周一次的Hemlibra預(yù)防治療與之前的標(biāo)準(zhǔn)治療相比，顯示出更優(yōu)的療效，出血減少68％（p<0.0001）。此外，完成治療偏好調(diào)查的所有患者中有93.7％（n=89/95, 95％CI: 86.8-97.7）偏好Hemlibra治療，而在患者內(nèi)部比較中有97.8％（n=45/46）偏好Hemlibra治療。沒有發(fā)現(xiàn)與Hemlibra相關(guān)的意外或嚴(yán)重不良事件（AE），最常見的AE與之前的研究一致。
“我們?yōu)镠emlibra治療A型血友病而第二次獲得優(yōu)先審評資格感到驕傲，這突出了這種藥物的創(chuàng)新，”Chugai公司執(zhí)行副總裁Yasushi Ito博士說：“沒有因子VIII抑制劑的A型血友病患者，在出血管理方面仍然有未滿足的醫(yī)療需求。鑒于此次的優(yōu)先審評資格，我們希望能夠?qū)emlibra作為一種新的治療方案，盡快為A型血友病患者及其護(hù)理人員做出貢獻(xiàn)，這種新的治療方案可以通過皮下注射進(jìn)行良好的出血控制，并減輕治療負(fù)擔(dān)。”
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