當明星科學家開始創(chuàng)業(yè)，會發(fā)生什么？
5月15日，80后華人科學家、美國博德研究所核心成員張鋒教授和David Liu 教授等人共同創(chuàng)立 Beam Therapeutics，將以革命性的基因編輯技術開發(fā)精準的遺傳療法。值得一提的是，這家新銳也是首個利用 CRISPR 單堿基基因編輯技術開發(fā)全新療法的公司。
公司成立當日即宣布完成了高達8700萬美元的A輪融資，本輪融資由知名風投機構F -Prime Capital Partners 與 ARCH Venture Partners 共同領投。
張鋒作為當今CRISPR領域首屈一指的科學家，在2017年年初贏得了基因編輯技術專利戰(zhàn)，奠定了自己在基因編輯領域的領先地位。贏得最珍貴的基因編輯技術專利戰(zhàn)最明顯地一項影響是，讓其公司Editas Medicine 在當天股價立刻大漲28.84%。
憑借此項技術，他在2017年8月15日獲得被視為“諾獎風向標”之一的阿爾伯尼生物醫(yī)學獎，成為繼北京大學教授謝曉亮之后，第二名獲此殊榮的華人科學家。
1.張鋒要做什么？
基因療法的概念最早來自20世紀中期，從概念轉(zhuǎn)化為臨床試驗在20世紀90年代初，其被認為是一種革命性的技術，有望治療幾乎任何一種疾病。而這家新銳的核心技術來自張鋒教授與David Liu教授兩人的科研突破，能精準地對DNA或RNA上的單個堿基進行編輯。
Beam Therapeutics指出，其單堿基編輯技術是CRISPR基因編輯工具的全新應用。這項技術有兩個關鍵組成部分，其一是能特異性靶向基因組中任意位點的CRISPR酶?？梢酝ㄟ^使用不同的酶，來靶向DNA或RNA。第二個關鍵是一類能修改堿基的酶。與經(jīng)典的CRISPR 基因編輯技術不同，這種酶主要涉及對堿基的化學修飾，不會切開DNA或RNA，理論上安全性更高。
多數(shù)認為，Beam Therapeutics 的這項突破性技術有著極高的靈活性。首先，通過靶向DNA，一次使用就永久地修正特定組織里的基因錯誤。而靶向 RNA 則能在短期內(nèi)調(diào)整蛋白質(zhì)的功能。也就是說，研究人員可以自主選擇作用的時長；其次，其CRISPR 酶和堿基修飾酶都已模塊化，研究人員可以根據(jù)需求，對其進行自由組合。
而這家新成立的公司稱，其將專注于四大領域的發(fā)展：基因矯正：修正致病的突變，引入臨床上有益的基因變異，或起到抑制作用的變異；基因調(diào)節(jié)：編輯基因的調(diào)控元件；基因沉默：引入終止密碼子，從而關閉基因翻譯；基因重編碼：通過編輯密碼子，改變蛋白質(zhì)的氨基酸序列。
其官網(wǎng)顯示：“利用這項技術，我們能精準地修復一系列導致疾病的點突變，（在基因組里）寫入有利于預防疾病的遺傳變異，或是調(diào)節(jié)致病基因的表達。”
“有著下一代基因編輯技術、世界級的管理團隊以及豐厚資源的Beam相當獨特，不僅有望改變我們對疾病的治療方式，還有望改變對疾病的預防手段”， ARCH Venture Partners的管理合伙人和共同創(chuàng)始人Robert Nelsen先生如此說明。
2.基因療法是未來醫(yī)療的方向嗎？
基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑毎?，以糾正或補償因基因缺陷或異常引起的疾病，來達到治療人類疾病的目的，其被看做人類之光，是近年來炒的火熱的醫(yī)學概念。
美國作為全球創(chuàng)新方向的風向標，2017年8月31日，F(xiàn)DA批準諾華公司的CAR-T療法Kymriah上市，用于治療急性淋巴細胞白血病，這是FDA批準的首款基因治療藥物。CAR-T療法獲準上市，既標志著廣受關注的CAR-T療法得到社會認可，也標志著基因療法時代的來臨。
隨后的兩個月，F(xiàn)DA又批準了第二款癌癥基因療法，面向淋巴癌成年患者。這項治療方案稱為“Yescarta”，Yescarta療法治療了101位患者，大約72%的患者表示其腫瘤萎縮，大約50%的患者在治療8個月之后沒有任何疾病跡象。
而中國的基因療法也緊隨其后，2017年12月，中國的第一例采用基因治療重型β地中海貧血的患者，在廣州南方醫(yī)院順利完成細胞產(chǎn)品回輸，開創(chuàng)了國內(nèi)遺傳疾病基因治療之先河。
雖然基因技術奇妙，但也有大量的科學家對這種技術的發(fā)展產(chǎn)生擔憂，因為基因治療涉及內(nèi)、外源性基因重組，因此有可能引起細胞基因突變、原癌基因的激活或者抑制基因的關閉，從而導致細胞惡變（盡管這種幾率很低）。而外源性基因的大量出現(xiàn)，可能導致嚴重的免疫反應。
雖然在最近的十來年里，有關基因治療的研究進一步深化，讓基因療法有了巨大的臨床進展，但是也是一個充滿巨大風險的領域。挑戰(zhàn)來自包括處理整合性基因載體的遺傳**、降低基因編輯的脫靶效應和提高基因遞送和編輯效率等等。
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