一項具有里程碑意義的試驗表明，基因療法可以長期根治罕見遺傳血液疾病，地中海貧血。
藍鳥公司（Bluebird Bio）在基因領(lǐng)域取得突破性進展，治療地中海貧血的國際臨床試驗成功，讓大多數(shù)患者不用再輸血。
β地中海貧血是一種罕見遺傳疾病，患者身體不能產(chǎn)生足夠的富含鐵的攜氧蛋白的紅血球，需要長期接受輸血治療。
全世界大約有288,000人患有β地中海貧血。
這篇發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學（NEMJ）雜志的文章顯示，藍鳥公司的臨床試驗中，22例患者中有15例在接受治療后能夠完全停止輸血。其他七名患者，這些患者屬于最嚴重的類型，現(xiàn)在需要輸血的次數(shù)也得以減少。
醫(yī)生跟蹤患者的時間長達三年半。
雖然只針對20多名患者，屬于小型研究，但是對于藍鳥來說，這是一個重要的里程碑，讓公司為之一振。
（藍鳥公司股價最近低迷）
所有研究參與者治療前每三四周就接受一次定期輸血。輸血可能需要4-6個小時，頻繁的輸血可能會導致血液中積鐵，導致嚴重的副作用。
2016年在英國進行的一項研究估計，治療嚴重β地中海貧血患者的費用高達720,000美元。
藍鳥首席醫(yī)學官David Davidson表示，該公司將在今年晚些時候先在歐洲尋求批準治療β地中海貧血，隨后在美國申請。
基因療法通過修改人的DNA以治療疾病。藍鳥致力于基因療法治療罕見病。去年，其單劑量基因療法Lenti-D治療腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（cALD），17例的患者中， 15例患者的病情得以穩(wěn)定。
藍鳥CAR-T牽手諾華
藍鳥研發(fā)方向主要有兩個：基于造血干細胞的嚴重基因病的療法；基于T細胞的免疫療法，包括CAR-T的候選產(chǎn)品BB2121。
其中，免疫療法CAR-T技術(shù)獲得了諾華的青睞，諾華獲得了藍鳥的慢病毒載體技術(shù)相關(guān)專利的非獨家授權(quán)，來開發(fā)和商業(yè)化嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T），用于治療腫瘤。
藍鳥目前還與多發(fā)性骨髓瘤治療的巨頭藥企，新基（Celgene）合作，治療多發(fā)骨髓瘤。
雖然諾華和藍鳥的CAR-T載體的遞送都是通過慢病毒，而從CAR 載體的構(gòu)造來看，抗原結(jié)合域都是抗BCMA的scFv，刺激域都是4-1BB，信號轉(zhuǎn)導域都是CD3。
但是，對比諾華和藍鳥針對多發(fā)性骨髓瘤的臨床一期試驗數(shù)據(jù)，可以發(fā)現(xiàn)兩者最主要的差別，在于安全性。
CAR-T療法最常見的副反應是細胞因子釋放綜合征（cytokine release syndrome，CRS），俗稱“細胞因子風暴”。藍鳥的臨床一期試驗，11個患者有8個出現(xiàn)了CRS，但絕大多數(shù)都是等級1的副反應，沒有嚴重的等級3或4的副反應。
諾華在2016年底的美國血液病學會年會（AHS）上公布的數(shù)據(jù)顯示，招募的11位患者，有6位進入單劑量CAR-T細胞的試驗組。這6位患者中，有5位出現(xiàn)了CRS，其中2名患者出現(xiàn)了等級3的CRS，需要服用托珠單抗治療。
由此推斷，諾華極有可能基于對自己的CAR-T產(chǎn)品的安全性考慮，才會將競爭對手藍鳥的技術(shù)買下來。
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