直擊潛在病因！創(chuàng)新血小板減少癥新藥有望5月上市

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來源：藥明康德

2018-04-19

日前，Rigel Pharmaceuticals宣布美國FDA批準(zhǔn)TAVALISSE?（fostamatinib disodium hexahydrate），用于治療慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者的血小板減少癥，這些患者對之前的治療反應(yīng)不足。Rigel計(jì)劃2018年5月下旬在美國推出TAVALISSE。

日前，Rigel Pharmaceuticals宣布美國FDA批準(zhǔn)TAVALISSE™（fostamatinib disodium hexahydrate），用于治療慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者的血小板減少癥，這些患者對之前的治療反應(yīng)不足。Rigel計(jì)劃2018年5月下旬在美國推出TAVALISSE。

在ITP患者中，免疫系統(tǒng)會攻擊并破壞人體自身的血小板，它們在血液凝固和傷口愈合中起著積極的作用。ITP常見的癥狀包括過度淤青、出血和疲勞。患有慢性ITP的人要面臨嚴(yán)重出血事件的風(fēng)險(xiǎn)增加，可能導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥甚至死亡。目前用于ITP的治療包括類固醇、血小板產(chǎn)生促進(jìn)劑（TPO）和脾切除術(shù)。然而，并不是所有患者都對現(xiàn)有治療有足夠的反應(yīng)。因此，ITP患者仍需要額外的治療選擇。

TAVALISSE是一種口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制劑，SYK是人體免疫過程中的關(guān)鍵信號成分，可導(dǎo)致ITP患者的血小板破壞。TAVALISSE通過阻止血小板破壞來靶向該疾病的潛在自身免疫病因，為慢性ITP成人患者提供了一種重要的新治療方案。

TAVALISSE的批準(zhǔn)得到了臨床項(xiàng)目FIT的數(shù)據(jù)支持。該項(xiàng)目包括兩項(xiàng)隨機(jī)安慰劑對照3期臨床試驗(yàn)（研究047和048），一項(xiàng)開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究（研究049），以及一項(xiàng)初步的概念驗(yàn)證研究。新藥申請（NDA）包括來自163名ITP患者的數(shù)據(jù)，并得到了一項(xiàng)安全數(shù)據(jù)庫的支持，該數(shù)據(jù)庫涵蓋了評估其它適應(yīng)癥的4600多名受試者。

▲Rigel Pharmaceuticals部分研發(fā)管線（圖片來源：Rigel Pharmaceuticals官方網(wǎng)站）

“慢性ITP治療具有挑戰(zhàn)性，因?yàn)榧膊〉漠愘|(zhì)性使得難以預(yù)測每位患者對現(xiàn)有治療的反應(yīng)。并非所有的患者都能找到適合他們的治療方法，”FIT 3期項(xiàng)目首席研究員、威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院（Weill Cornell Medicine ）兒科名譽(yù)教授James Bussel博士說：“FDA批準(zhǔn)fostamatinib為醫(yī)生裝備了一種新的治療方案，可以通過一種新的機(jī)制發(fā)揮作用。”

“慢性ITP患者常常感到他們有一種隱形的疾病，這不僅會影響生活質(zhì)量，甚至?xí)＜吧?rdquo;ITP患者倡導(dǎo)組織Platelet Disorder Support Association執(zhí)行董事Caroline Kruse女士說：“這就是我們鼓勵團(tuán)體成員了解他們的疾病的原因，了解治療策略并尋求支持，他們才能夠倡導(dǎo)他們的治療。新的治療方案能為ITP群體提供更多選擇。”

“我們很高興能夠?qū)⑦@種新藥提供給需要額外治療的慢性ITP成人患者群體。我要感謝為我們的fostamatinib臨床項(xiàng)目做出貢獻(xiàn)的患者、看護(hù)人員和醫(yī)生，以及Rigel團(tuán)隊(duì)的奉獻(xiàn)**和辛勤工作，得以將公司帶到這個歷史性的一天，”Rige總裁兼首席執(zhí)行官Raul Rodriguez先生說：“這一監(jiān)管里程碑——我們首款產(chǎn)品批準(zhǔn)，證實(shí)了抑制SYK在自身免疫性疾病中的治療效果。”

我們期待這一新藥的獲批能為ITP患者帶來更有效的治療選擇。

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