阿斯利康3.3億美元收獲RNA療法治療NASH

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來源：藥明康德

2018-04-10

今日，位于加州圣地亞哥的Ionis Pharmaceuticals公司宣布該公司授予阿斯利康(AstraZeneca)進(jìn)一步開發(fā)IONIS-AZ6-2.5-LRx，治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的獨家授權(quán)。

今日，位于加州圣地亞哥的Ionis Pharmaceuticals公司宣布該公司授予阿斯利康(AstraZeneca)進(jìn)一步開發(fā)IONIS-AZ6-2.5-LRx，治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的獨家授權(quán)。Ionis公司將從阿斯利康獲得3000萬美元的付款，并且根據(jù)藥物開發(fā)過程中的里程碑可能獲得額外高達(dá)3億美元的付款。阿斯利康將負(fù)責(zé)這一藥物隨后的所有開發(fā)和推廣過程。

NASH是非酒精性脂肪肝病(NAFLD)的一種，它是由于脂肪在肝臟中積累而造成的。NASH患者不但脂肪在肝臟中聚集，而且在肝臟中出現(xiàn)炎癥和肝細(xì)胞損傷。這種疾病最終可能導(dǎo)致肝硬化和肝癌的產(chǎn)生。肥胖癥、2型糖尿病和代謝綜合癥患者患上NAFLD和NASH的風(fēng)險升高，但目前還沒有FDA批準(zhǔn)的治療NAFLD和NASH的藥物，醫(yī)生對患者的建議通常是減肥和保持健康的飲食習(xí)慣。

Ionis公司開發(fā)的IONIS-AZ6-2.5-LRx是抑制一個未披露的NASH靶點的反義RNA療法。這一療法應(yīng)用了Ionis公司最新的2.5代化學(xué)修飾技術(shù)(Ionis’ Generation 2.5 Chemistry)和配體復(fù)合反義(Ligand-Conjugated Antisense, LICA)技術(shù)。使用2.5代化學(xué)修飾技術(shù)的反義藥物與2.0代藥物相比藥效可以提高10倍。同時，2.5代化學(xué)修飾技術(shù)讓反義藥物能夠有效分布到人體內(nèi)包括肝臟、腎臟、肺、肌肉、脂肪、腎上腺和外周神經(jīng)等多種組織中，從而擴展反義藥物的應(yīng)用范圍。

LICA技術(shù)則通過在反義藥物上添加特定化學(xué)結(jié)構(gòu)或者分子，增強藥物向特定組織的運送。Ionis公司的臨床1期試驗表明，增強靶向肝臟運送的LICA技術(shù)可以將某些反義藥物的藥效增強30倍。

▲Ionis Pharmaceuticals公司首席運營官兼反義藥物研發(fā)和轉(zhuǎn)化藥物高級副總裁Brett P. Monia博士（圖片來源：Ionis Pharmaceuticals官方網(wǎng)站）

“2.5代化學(xué)修飾和LICA技術(shù)結(jié)合在一起，讓我們能夠開發(fā)出具備高親和力并且可以有效靶向特定細(xì)胞的藥物。這讓我們可以使用很低劑量的藥物，并且不需要經(jīng)常施藥，甚至讓口服施藥成為可能，”Ionis公司的首席運營官兼反義藥物研發(fā)和轉(zhuǎn)化藥物高級副總裁Brett P. Monia博士說：“阿斯利康在藥物研發(fā)過程中提供了關(guān)于NASH的臨床前研究和開發(fā)方面的專長，這是這一研發(fā)項目能夠取得快速進(jìn)展的重要原因。我們期待阿斯利康將這一項目迅速推進(jìn)臨床試驗，并最終推向市場。”

參考資料：

[1] Ionis and AstraZeneca Advance New Drug for NASH

[2] Ionis Pharmaceuticals 官網(wǎng)

[3] Nonalcoholic Fatty Liver Disease & NASH

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