一項(xiàng)用于纖維瘤或侵襲性纖維瘤病（DT / DF）治療研究的臨床3期隨機(jī)試驗(yàn)表明，相較安慰劑，治療藥物甲苯磺酸索拉非尼（多吉美）可以延長(zhǎng)這些疾病患者的無(wú)進(jìn)展生存期。無(wú)進(jìn)展生存期是指患者在出現(xiàn)疾病惡化前的生存時(shí)間?；谶@些中期結(jié)果，監(jiān)督試驗(yàn)的數(shù)據(jù)和安全監(jiān)測(cè)委員會(huì)建議公布此項(xiàng)研究的主要結(jié)果。
這項(xiàng)試驗(yàn)由國(guó)家癌癥研究所(NCI)資助，該研究所是美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院（NIH）的一部分。試驗(yàn)由腫瘤臨床試驗(yàn)聯(lián)盟的研究人員設(shè)計(jì)和指導(dǎo)；拜耳公司負(fù)責(zé)臨床研究用藥的支持與供給工作。
臨床研究首席調(diào)查員和研究主任、紐約市斯隆·凱特林癌癥紀(jì)念中心的肉瘤醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)家的Mrinal M. Gounder博士表示：“索拉非尼是治療這種罕見癌癥的一種新方法。這項(xiàng)臨床3期試驗(yàn)極具希望的結(jié)果代表了纖維瘤患者的治療模式正在轉(zhuǎn)變。”
DT/DF是一種罕見的肉瘤，估計(jì)每年在美國(guó)大約有1000人患上該類肉瘤疾病，他們中的很多人還很年輕。肉瘤通常發(fā)生在四肢或腹部，偶爾還會(huì)伴有家族性腺瘤性息肉病或加德納綜合征。DT/DF具有局部侵襲性，可導(dǎo)致疼痛和活動(dòng)能力下降，并可侵犯人的重要器官或結(jié)構(gòu)，導(dǎo)致腸梗阻和其他嚴(yán)重并發(fā)癥。
NCI癌癥治療與診斷部門臨床主任Jeff Abrams博士表示：“目前，這種罕見的疾病還沒(méi)有標(biāo)準(zhǔn)的治療方法，用于這種疾病的治療手段有手術(shù)、放療和化療，但效果通常是有限的。但是這項(xiàng)試驗(yàn)的中期結(jié)果是有希望的，可能會(huì)給患者帶來(lái)一種新的治療方法。”
索拉非尼是一種口服靶向治療藥物，可干擾癌細(xì)胞的生長(zhǎng)和腫瘤生長(zhǎng)所需的新血管生成。經(jīng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)，該藥物可用于治療晚期腎癌、肝癌和甲狀腺癌患者。選擇索拉非尼進(jìn)行這次臨床研究是因?yàn)樵谠缙诘幕仡櫺匝芯恐?，索拉非尼治療的患者，纖維瘤出現(xiàn)了縮小，同時(shí)疼痛和其他癥狀減輕。
這項(xiàng)名為A091105的臨床3期試驗(yàn)，于2014-2016年間共招募了87名DT/DF患者。入組病人必須患有無(wú)法通過(guò)手術(shù)切除、生長(zhǎng)中或?qū)е掳Y狀并符合特定標(biāo)準(zhǔn)的疾病?；颊弑浑S機(jī)分配到兩個(gè)治療組中的一個(gè)：一組服用索拉非尼(400毫克/天)，另一組服用安慰劑。兩組患者會(huì)持續(xù)治療，直到腫瘤生長(zhǎng)或治療后出現(xiàn)不良反應(yīng)為止。在研究中腫瘤進(jìn)展的病人會(huì)被告知他們的治療分配情況，而那些正接受安慰劑的患者則被允許接受索拉非尼治療。
研究的主要終點(diǎn)為無(wú)進(jìn)展生存期。該試驗(yàn)的目標(biāo)是將安慰劑6個(gè)月的無(wú)進(jìn)展生存期改善為索拉非尼的15個(gè)月。根據(jù)對(duì)前75名患者的中期分析，觀察到的無(wú)進(jìn)展生存期改善已超過(guò)了試驗(yàn)設(shè)計(jì)的目標(biāo)。接受索拉非尼治療的患者比服用安慰劑的患者更容易發(fā)生藥物相關(guān)不良事件。但一般不嚴(yán)重，副作用包括疲勞、皮疹、胃腸道并發(fā)癥、感染以及高血壓。
這項(xiàng)研究的全部細(xì)節(jié)將在即將召開的科學(xué)會(huì)議和同行評(píng)審的出版物上公布。
Abrams博士稱：“如果沒(méi)有一個(gè)龐大的全國(guó)性的研究人員網(wǎng)絡(luò)以及NCI支持的招募罕見癌癥患者的NCTN（國(guó)家臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)）項(xiàng)目，這個(gè)試驗(yàn)是不可能完成的。”
根據(jù)數(shù)據(jù)和安全監(jiān)測(cè)委員會(huì)的建議，治療分配已向研究中仍在接受治療的病人及其醫(yī)生披露。在試驗(yàn)中接受索拉非尼的患者可以繼續(xù)治療，而那些接受安慰劑的患者在與醫(yī)生討論治療方案后，如果有必要，可以接受索拉非尼治療。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來(lái)源：NIH-funded study shows sorafenib improves progression-free survival for patients with rare sarcomas
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