基因編輯新銳Homology登陸納斯達(dá)克共募集1.44億美元

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來源：藥明康德

2018-03-30

近日，基因編輯公司Homology Medicines首次公開招股（IPO），共募集資金1.44億美元，以每股16美元的定價(jià)共發(fā)行9,000,000股普通股。該公司的普通股已于近日登陸納斯達(dá)克（Nasdaq），股票代碼為“FIXX”。

Homology致力于推廣基因編輯專利技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用于罕見病治療。基于衍生自人類造血干細(xì)胞（AAVHSCs）的腺相關(guān)病毒載體，Homology旨在通過基因療法，或通過自然的同源重組DNA修復(fù)（無核酸酶基因編輯），進(jìn)行精確而有效的基因藥物傳遞。據(jù)稱，該工具有潛力突破現(xiàn)有基因療法和基因編輯（如CRISPR）技術(shù)瓶頸。

▲Homology的同源重組技術(shù)平臺(tái)（圖片來源：Homology官方網(wǎng)站）

據(jù)了解，該公司的主要療法HMI-102正在研發(fā)用于治療成人苯丙酮尿癥（PKU），這是一種由PAH基因突變引起的代謝性疾病。先天性PKU的人有遺傳缺陷，使他們無法分解特定的氨基酸，這是蛋白質(zhì)的基石之一。如果不進(jìn)行治療，氨基酸苯丙氨酸會(huì)積聚在體內(nèi)，導(dǎo)致嚴(yán)重的發(fā)育問題和長(zhǎng)期健康問題。大多數(shù)PKU患者保持嚴(yán)格的飲食控制，以降低體內(nèi)苯丙氨酸的含量。Homology計(jì)劃于2019年初進(jìn)行HMI-102的1/2期臨床試驗(yàn)。

除了PKU計(jì)劃之外，Homology還與諾華合作開發(fā)了針對(duì)眼科靶點(diǎn)和血紅蛋白病的新療法。2017年11月，兩家公司達(dá)成協(xié)議，將Homology專有的基因編輯技術(shù)用于這些適應(yīng)癥。這兩家公司還將在臨床前使用AAV技術(shù)設(shè)計(jì)病毒，并將其作為治療疾病的方法。

Homology Medicines的總裁兼首席執(zhí)行官Arthur Tzianabos博士對(duì)公司的在研基因技術(shù)充滿信心，他表示：“Homology技術(shù)平臺(tái)的優(yōu)勢(shì)在于能利用“同源重組”這種在演化過程中自然存在的基因編輯方式，開發(fā)出更特異、更自然的基因編輯方法，而無需引入CRISPR-Cas9等外源系統(tǒng)。這些外源系統(tǒng)雖然能非常有效地造成雙鏈DNA斷裂，但我們還不能很精確地控制斷裂的位點(diǎn)，這容易產(chǎn)生脫靶效應(yīng)。另外，我們也不能決定什么樣的序列會(huì)被插入到斷裂的位點(diǎn)中去。“同源重組”則不然，它無需核酸酶的參與，只需用一個(gè)簡(jiǎn)單的AAV（腺相關(guān)病毒）載體系統(tǒng)，就能在體內(nèi)高效進(jìn)行基因編輯，修正疾病背后的基因突變。另外，這個(gè)載體系統(tǒng)的安全性也已經(jīng)在上百次臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。因此，對(duì)于許多由單個(gè)基因突變而引起的罕見病，如果我們能修正出錯(cuò)的DNA，就有希望徹底治愈這些罕見病，這是前所未有的。”

我們祝賀Homology Medicines的成功上市，也祝愿其基因編輯技術(shù)研發(fā)順利，早日造福罕見病患者。

參考資料：

[1] Homology Medicines官網(wǎng)

[2] Homology Medicines Snags $144 Million IPO

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