Reata制藥PH-ILD藥物Bardoxolone Methyl 臨床2期結(jié)果積極

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來(lái)源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-03-23

3月22日，美國(guó)臨床階段生物制藥公司Reata宣布稱，公司用于評(píng)估bardoxolone methyl （bardoxolone）用于間質(zhì)性肺疾病患者肺動(dòng)脈高壓（PH-ILD）治療的臨床2期試驗(yàn)LARIAT獲得了積極的頂線研究數(shù)據(jù)。

在證實(shí)結(jié)締組織病相關(guān)肺動(dòng)脈高壓 (CTD-PAH)患者6分鐘步行距離(6 MWD)顯示臨床意義的改善后，公司開(kāi)展了此次對(duì)間質(zhì)性肺疾病所致肺動(dòng)脈高壓患者的小型探索性隊(duì)列研究，以確定該藥物潛在的擴(kuò)展應(yīng)用潛力。這項(xiàng)試驗(yàn)得到的結(jié)果顯示，試驗(yàn)的主要終點(diǎn)指標(biāo)（從6 MWD基線水平到第16周的改變）出現(xiàn)顯著改善，而且沒(méi)有發(fā)現(xiàn)安全信號(hào)。

該試驗(yàn)的目的是評(píng)價(jià)PH和特發(fā)性肺纖維化(IPF)或結(jié)節(jié)病對(duì)6 MWD的影響，后兩者屬于間質(zhì)性肺疾病的常見(jiàn)形式。安慰劑對(duì)照試驗(yàn)持續(xù)時(shí)間為16周，讓8名IPF患者和25名結(jié)節(jié)病患者按照2：1分別隨機(jī)服用bardoxolone或安慰劑，對(duì)與基線相比6 MWD的改善情況進(jìn)行檢測(cè)。目前還沒(méi)有批準(zhǔn)專門用于治療PH和ILD患者的有效治療方法，因?yàn)榭捎糜诜蝿?dòng)脈高壓的血管擴(kuò)張劑無(wú)法在這些患者中顯示出有效性和安全性。

治療16周后，隨機(jī)服用bardoxolone的IPF患者的6 MWD較基線38 m顯著增加(p<0.05)，而安慰劑治療組則出現(xiàn)非明顯減少(13m)。隨機(jī)服用bardoxolone治療的結(jié)節(jié)病患者在第16周的6 MWD水平也明顯高于基線值17m(p<0.05)，而安慰劑治療的患者則出現(xiàn)9m的無(wú)顯著增加。

Reata制藥首席醫(yī)學(xué)官Colin Meyer博士表示：“據(jù)估計(jì)，有一半的IPF患者患有肺動(dòng)脈高壓，這些患者病情進(jìn)展迅速，預(yù)后不佳。在IPF患者中觀察到的6 MWD增加的幅度與我們?cè)诘?期LARIAT研究中觀察到的CTD-PAH患者的增加量一樣大。我們對(duì)這些初步結(jié)果感到鼓舞，特別是IPF患者的結(jié)果，這些結(jié)果支持了我們目前在肺動(dòng)脈高壓方面的努力。一旦我們完成了其他正在進(jìn)行的臨床2期試驗(yàn)，我們將對(duì)所有中期試驗(yàn)中的所有可用數(shù)據(jù)進(jìn)行評(píng)估，以確定這個(gè)項(xiàng)目與我們其他項(xiàng)目的優(yōu)先順序以及時(shí)間安排。”

Bardoxolone methyl是一種實(shí)驗(yàn)性的口服Nrf 2激活劑。Nrf 2作為一種轉(zhuǎn)錄因子，通過(guò)恢復(fù)線粒體功能、減少氧化應(yīng)激和抑制促炎信號(hào)，誘導(dǎo)炎癥反應(yīng)的分子通路。美國(guó)FDA已授予bardoxolone methyl用于奧爾波特綜合征和肺動(dòng)脈高壓治療的孤兒藥地位。Bardoxolone methyl目前正在進(jìn)行用于奧爾波特綜合征治療的名為CARDINAL的臨床3期試驗(yàn)，同時(shí)在進(jìn)行CTD-PAH治療的3期試驗(yàn)CATALYST。（新浪醫(yī)藥編譯/David）

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