利用轉(zhuǎn)基因技術(shù),讓牛羊等動(dòng)物帶上特定的人類(lèi)基因,使它們的乳汁中富含可以治病救人的蛋白藥物。記者昨日了解到,浦口開(kāi)發(fā)區(qū)將在“動(dòng)物身上建藥廠”,全省首個(gè)乳腺生物反應(yīng)器制藥項(xiàng)目暨轉(zhuǎn)基因動(dòng)物藥物研究院項(xiàng)目正式落戶(hù)。
通過(guò)轉(zhuǎn)基因動(dòng)物乳汁中分泌的藥物蛋白進(jìn)行制藥是著名細(xì)胞生物學(xué)家施履吉教授在上世紀(jì)80年代提出的思路,后經(jīng)中國(guó)工程院院士、醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)家曾溢滔通過(guò)多年研究實(shí)驗(yàn)成功。
所謂乳腺生物反應(yīng)器制藥項(xiàng)目,即以基因工程技術(shù)為核心,將醫(yī)藥保健效用的基因?qū)雱?dòng)物體內(nèi),使外源基因能在動(dòng)物乳腺內(nèi)表達(dá),從而生產(chǎn)出各類(lèi)藥用價(jià)值的藥品。這種全新的生物藥物生產(chǎn)模式,具有成本低、效益高和產(chǎn)量高等優(yōu)點(diǎn)。但是乳腺生物反應(yīng)器制藥有三個(gè)問(wèn)題需要研究解決。一是轉(zhuǎn)基因動(dòng)物的成功率,二是外源基因在乳腺的高效表達(dá),三是乳汁中表達(dá)的外源藥物蛋白能否完成蛋白質(zhì)的翻譯修飾。
針對(duì)上述問(wèn)題,曾溢滔院士帶領(lǐng)研究團(tuán)隊(duì)?wèi)?yīng)用同體克隆、同型克隆技術(shù)和改進(jìn)的克隆方法,改善了核移植過(guò)程中細(xì)胞質(zhì)和細(xì)胞核的關(guān)系和克隆胚的重編程,提高了轉(zhuǎn)基因動(dòng)物(家畜)的成功率。經(jīng)過(guò)十幾年的努力,曾溢滔團(tuán)隊(duì)培育出了帶有特定基因(具有醫(yī)藥功效的基因)的動(dòng)物乳汁,提取藥用蛋白,達(dá)到大量生產(chǎn)各類(lèi)藥物,尤其是稀缺藥物所需藥用蛋白的目的。
“從轉(zhuǎn)基因動(dòng)物(家畜)奶汁中分離純化得外源藥物蛋白,無(wú)論其理化性質(zhì)或者蛋白質(zhì)修飾以及生物活性都和天然的蛋白質(zhì)無(wú)異??捎糜诔R?jiàn)的、危害嚴(yán)重的遺傳性疾病如地中海貧血癥的個(gè)性治療,但成本僅為基因工程的萬(wàn)分之一。”浦口開(kāi)發(fā)區(qū)管委會(huì)副主任許燁介紹,實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)后,藥物蛋白的成本將進(jìn)一步降低,造福更多患者。
據(jù)介紹,該乳腺生物反應(yīng)器制藥項(xiàng)目總投資5億元,將分兩期建設(shè)。一期將建設(shè)制藥級(jí)牛舍和藥品分離純化車(chē)間,進(jìn)行重組人凝血因子IX的研發(fā)工作和重組人促血小板生成素TPO的研發(fā)生產(chǎn)。二期將新建存欄2000頭的奶牛養(yǎng)殖基地,用于基因牛的科研、培育、繁殖和藥物原料牛奶生產(chǎn)。此外,還將建設(shè)轉(zhuǎn)基因生物藥物研究院。
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