FDA接受帕金森病新藥申請有望10月批準

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來源：轉(zhuǎn)載

2018-02-22

21日，Acorda Therapeutics宣布美國FDA已經(jīng)接受為INBRIJA提交的新藥申請（NDA）。INBRIJA是一款便于患者自己操作的吸入式左旋多巴，用于治療目前在使用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者的關(guān)閉期癥狀。

21日，Acorda Therapeutics宣布美國FDA已經(jīng)接受為INBRIJA提交的新藥申請（NDA）。INBRIJA是一款在研吸入式左旋多巴，用于治療在服用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者的關(guān)閉期（OFF periods）癥狀。FDA預計會在今年10月5日前給予回復。

帕金森病是由于某些負責產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元逐漸喪失而引起的進行性神經(jīng)退行性疾病。它會導致一系列癥狀，包括運動受損、肌肉僵硬和震顫。隨著疾病進展，患者會經(jīng)歷關(guān)閉期，表現(xiàn)為帕金森病的癥狀再現(xiàn)。目前，在美國和歐洲分別有100萬和120萬帕金森病患者，其中經(jīng)歷關(guān)閉期的患者分別為35萬和42萬。即使患者的治療方案已經(jīng)優(yōu)化，這種癥狀的再現(xiàn)還是會發(fā)生。這些患者急需有效的治療方法來控制病情。

INBRIJA是一款便于患者自己操作的吸入式左旋多巴，用于治療目前在使用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者的關(guān)閉期癥狀。INBRIJA利用Acorda的在研ARCUS®平臺開發(fā)，旨在向肺部提供精確劑量的左旋多巴干粉制劑?？诜幬镄枰韧ㄟ^腸胃吸收再到達大腦，所以起效過程會有變化。而吸入式治療可以通過肺部進入身體，直達大腦，繞過了消化系統(tǒng)。

左旋多巴的分子結(jié)構(gòu)式

▲左旋多巴的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：NIH）

此次關(guān)于INBRIJA的NDA的提交是基于一項3期研究SPAN-PD的療效和安全性數(shù)據(jù)，以及兩項帕金森病患者長期安全性研究的結(jié)果。這些研究的結(jié)果支持INBRIJA的上市申請，通過按需使用，來治療在服用卡比多巴/左旋多巴的患者的關(guān)閉期癥狀。SPAN-PD研究的數(shù)據(jù)于2017年6月發(fā)表在國際帕金森病和運動障礙協(xié)會（MDS）會議上。

“關(guān)閉期極大地破壞了帕金森病患者的生活，這一患者群體急需新的治療手段，”Acorda首席醫(yī)學官Burkhard Blank博士說：“我們很高興能夠為帕金森病患者提供這種高度創(chuàng)新的治療方案，并期待在整個審評過程中與FDA合作。”

“帕金森病患者和醫(yī)生需要更多的選擇來治療這種疾病，”Michael J. Fox基金會首席執(zhí)行官Todd Sherer博士說：“吸入式左旋多巴可以幫助許多帕金森病患者應對隨著疾病進展而來的關(guān)閉期并發(fā)癥。”

我們期待這款新藥能順利上市，盡快為帕金森病患者帶來能有效控制病情的新方法。

參考資料：

[1] Acorda Announces FDA Acceptance of New Drug Application for INBRIJA® (levodopa inhalation powder)

[2] Acorda Therapeutics官方網(wǎng)站

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