· 如何使北京能成為全國罕見病患者醫(yī)療保障的旗幟？如何使得北京成為名副其實(shí)的首善之區(qū)？
目前很多罕見病明確診斷之后都能有辦法治療，特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓和戈謝氏病等。但由于患者數(shù)量少，所以治療罕見病的藥物被稱為“孤兒藥”，開發(fā)成本很高，上市之后價(jià)格昂貴。
圖：荊志成 北京市政協(xié)委員，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院血栓病中心主任
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已入多省醫(yī)保
以“特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓”這個(gè)病為例，按照北京常住人口二千萬計(jì)算，每年新發(fā)病的患者總數(shù)大概100人左右，患病人數(shù)目前大概在300-500人左右。
目前治療嚴(yán)重肺動(dòng)脈高壓的藥物“皮下注射瑞莫杜林”一支注射劑大概1萬元左右，每個(gè)患者每個(gè)月需要大概2-3支。治療輕到中度的口服安立生坦片，每個(gè)月的治療費(fèi)用大概在3500元-6000元左右。由于目前國內(nèi)制藥企業(yè)在開發(fā)“孤兒藥”方面缺乏積極性，目前幾乎沒有價(jià)格便宜的治療肺動(dòng)脈高壓的仿制藥品，上述藥物幾乎全部依賴進(jìn)口。
另外，由于缺乏國家和商業(yè)醫(yī)保支撐，導(dǎo)致國際制藥企業(yè)缺乏進(jìn)入中國市場(chǎng)的積極性，國內(nèi)治療肺動(dòng)脈高壓等罕見病的藥品種類也很少，同樣都是肺動(dòng)脈高壓患者，歐美、日本等國家可以選擇近20種不同藥物治療，但我國患者僅有二三種藥物可以使用。問題非常突出。
作為治療罕見病的醫(yī)生，我?guī)缀趺刻於家H眼目睹因?yàn)樗幤穬r(jià)格昂貴而私下終止治療的患者因心力衰竭而去世，我也幾乎每天都能看到肺動(dòng)脈高壓的患者因?yàn)樾乃适趧?dòng)力而沒有收入，因?yàn)樾枰再M(fèi)購買這些延續(xù)生命的藥品而使整個(gè)家庭陷入困境，產(chǎn)生所謂的“因病致貧”。悲劇就在于明明知道吃藥就可以生存下去，卻藥在眼前而不得之。
“因病致貧”已受到中共中央的高度關(guān)注：“扶貧、脫貧的措施和工作一定要精準(zhǔn)，要因戶施策、因人施策，扶到點(diǎn)上、扶到根上，不能大而化之”。強(qiáng)調(diào)，“在扶貧的路上，不能落下一個(gè)貧困家庭，丟下一個(gè)貧困群眾”。
截至2017年底，全國很多地區(qū)都已經(jīng)在治療肺動(dòng)脈高壓等罕見病的孤兒藥進(jìn)入醫(yī)保目錄一系列措施，比如浙江、湖南和山東都走在前面。北京市各相關(guān)部門雖也調(diào)研討論多次，但至今北京市醫(yī)保目錄尚未有肺動(dòng)脈高壓相關(guān)治療的“孤兒藥”，患者仍需全部自費(fèi)。
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如何改變？
如何使北京能成為全國罕見病患者醫(yī)療保障的旗幟？如何使得北京成為名副其實(shí)的首善之區(qū)？
第一，衛(wèi)計(jì)委和北京醫(yī)學(xué)會(huì)要確認(rèn)目前能治療的罕見病清單，指定專科定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和?？漆t(yī)師名單，明確第一批可以治療的十種罕見病清單。再確認(rèn)我市相關(guān)的診斷治療定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)。每種罕見病至少在我市有三家定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)。然后委托確認(rèn)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)提交相關(guān)專科醫(yī)生名單。將來只有定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的指定?？漆t(yī)生的診斷證明和處方才能獲得醫(yī)保報(bào)銷。衛(wèi)計(jì)委要建立北京市罕見病注冊(cè)登記平臺(tái)，定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)必須及時(shí)將確診的罕見病患者上傳到衛(wèi)計(jì)委相關(guān)注冊(cè)平臺(tái)，確保數(shù)據(jù)及時(shí)更新和準(zhǔn)確。
第二，財(cái)政局需要做出預(yù)算，單獨(dú)給人社局劃撥罕見病醫(yī)療保障基金 財(cái)政局要組織專家討論，確定第一批十種罕見病在我市常住居民的患病人群數(shù)量，以及治療所需“孤兒藥”經(jīng)費(fèi)的額度，拿出所需經(jīng)費(fèi)的70%-90%定額預(yù)算。人社局用這筆專款建立罕見病醫(yī)療保障專項(xiàng)基金，來支付我市“罕見病”居民的“孤兒藥”。從而避免對(duì)常見病醫(yī)保的“?；?rdquo;和“兜底線”造成影響。
第三，民政局要鼓勵(lì)和支持罕見病相關(guān)的公益組織和慈善基金以及研究學(xué)術(shù)組織登記注冊(cè)，充分發(fā)揮公益和慈善基金的自主捐助作用，減輕政府財(cái)政負(fù)擔(dān)，進(jìn)一步保障北京地區(qū)罕見病患者的充分醫(yī)療以及患者家庭的基本生活。
第四，新聞和宣傳部門要加強(qiáng)對(duì)各類罕見病的宣傳，增強(qiáng)民眾對(duì)罕見病的認(rèn)識(shí)，提高社會(huì)對(duì)罕見病患者的關(guān)注。
第五，衛(wèi)計(jì)委和科委要設(shè)立單獨(dú)的罕見病研究基金，集中優(yōu)勢(shì)資源，提高我市科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)對(duì)罕見病的篩查診斷能力和新藥、仿制藥研究水平。
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讓陽光照射弱勢(shì)群體
2018年1月23日“中央深改組”重要講話指出：“把臨床必需、療效確切、供應(yīng)短缺、防治重大傳染病和罕見病、處置突發(fā)公共衛(wèi)生事件、兒童用藥等作為重點(diǎn)，促進(jìn)仿制藥研發(fā)創(chuàng)新，提升質(zhì)量療效，提高藥品供應(yīng)保障能力，更好保障廣大人民群眾用藥需求。”其中罕見病用藥的問題已經(jīng)是中央深化改革的重要目標(biāo)，北京市應(yīng)該率先落實(shí)講話**。
當(dāng)前正值北京市醫(yī)保藥品目錄調(diào)整之際，我代表北京地區(qū)研究罕見病的醫(yī)生，以及罕見病患者群體，強(qiáng)烈呼吁將代表性的孤兒藥納入北京醫(yī)保支付體系，讓陽光照射到這群長(zhǎng)期被忽略的弱勢(shì)群體身上。
北京擁有全國頂尖的醫(yī)學(xué)中心，是全國罕見病診斷治療水平所在地，如果我市能在罕見病患者孤兒藥醫(yī)保上再進(jìn)一步，將：
1、徹底避免這些罕見病患者因病致貧的典型社會(huì)問題，積極響應(yīng)號(hào)召；
2、極大增強(qiáng)這些困難群眾和家庭的生活幸福獲得感，消滅影響首都成為全國首善之區(qū)的障礙死角。
3、顯著提高科研院所和民族制藥企業(yè)對(duì)孤兒藥研發(fā)的熱情，促進(jìn)新藥領(lǐng)域的科技創(chuàng)新，是使北京在醫(yī)藥開發(fā)領(lǐng)域也成為全國科技創(chuàng)新中心的保障措施。
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