優(yōu)先審評(píng)品種選擇總局“偏好”這4項(xiàng)指標(biāo)

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2018-01-30

1月29日，CDE 公示第 26 批擬納入優(yōu)先審評(píng)名單。繼南京傳奇后，又有 3 個(gè)CAR-T產(chǎn)品駛?cè)雰?yōu)先審批快車道，但 2018 年新申報(bào)的 2 個(gè)產(chǎn)品暫時(shí)還沒(méi)有進(jìn)入。

這是 2017 年 12 月 28 日，舊版廢止，新版優(yōu)先審評(píng)頒布后首批公示的優(yōu)先審評(píng)名單。

全面查看 26 批優(yōu)先審評(píng)名單后，我們也發(fā)現(xiàn)總局在實(shí)際操作中，并非所有看上去符合文件 / 法規(guī)要求的注冊(cè)申請(qǐng)，都能被納入優(yōu)先審評(píng)審批。

總的來(lái)看，總局在選擇優(yōu)先審評(píng)品種時(shí)，有以下的 4 個(gè)「偏好」，企業(yè)可以對(duì)號(hào)入座！

偏好一：選具有明顯臨床價(jià)值的

這個(gè)是硬指標(biāo)。

未在國(guó)內(nèi)外上市的新藥，申報(bào) 1 類、1.1 類新藥的很多，但是納入優(yōu)先審評(píng)的并不多，主要是卡在了「具有明顯臨床價(jià)值」指標(biāo)上。

對(duì)于一般的國(guó)內(nèi)新藥產(chǎn)品來(lái)說(shuō)，IND 階段不可能有臨床數(shù)據(jù)以證實(shí)其臨床價(jià)值。

除非這兩種情況：

1.該品種（國(guó)內(nèi)同一廠家生產(chǎn)）已在國(guó)外獲得臨床數(shù)據(jù)——基本為外資企業(yè)或進(jìn)口品種

2.新納入藥品管理的細(xì)胞療法、基因療法等，在獲得正式臨床批件前就已經(jīng)作為治療手段在臨床上獲得了有效性數(shù)據(jù)。

因此看優(yōu)先審評(píng)審評(píng)公示目錄，進(jìn)口藥、兒童藥、臨床急需等居多，而單純的國(guó)產(chǎn)新藥不多。只能老老實(shí)實(shí)排隊(duì)審批上臨床，獲得臨床數(shù)據(jù)后 NDA 階段報(bào)優(yōu)先。

雖然這一要求在 2016 年的文件中已經(jīng)取消，但從 2016、2017 年申請(qǐng)和審評(píng)情況看，該思維或要求仍然在影響 CDE 對(duì)于優(yōu)先審評(píng)審批申請(qǐng)的審核決定。

偏好二：申請(qǐng)階段上放寬限制

對(duì)于先進(jìn)制劑技術(shù)或治療手段的申請(qǐng)由「上市申請(qǐng)」放寬到所有「藥品注冊(cè)申請(qǐng)」。

偏好三：不首選國(guó)家科技項(xiàng)目

這個(gè)不是敲門磚了。

從文件要求看，列入國(guó)家重大專項(xiàng)、重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃的項(xiàng)目品種應(yīng)該滿足申報(bào)優(yōu)先審評(píng)審批的條件。然而列入國(guó)家重大科技項(xiàng)目的品種，多數(shù)屬于「具有明顯臨床價(jià)值、臨床急需」或「防治重大疾病」的范疇。

也就是說(shuō)，并非只要有國(guó)家科技項(xiàng)目立項(xiàng)編號(hào)，就可以享受優(yōu)先審評(píng)審批。

因此在對(duì)品種是否可納入優(yōu)先審評(píng)審批審核時(shí)，仍需考慮其是否滿足「全球新」、是否臨床急需、是否具有治療優(yōu)勢(shì)等等。

另外，2017 年最新公示的文件中加入了「由國(guó)家臨床醫(yī)學(xué)研究中心開(kāi)展臨床試驗(yàn)并經(jīng)中心管理部門認(rèn)可的新藥注冊(cè)申請(qǐng)」，個(gè)人認(rèn)為是對(duì)應(yīng)新《注冊(cè)管理辦法》中的鼓勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和研究者開(kāi)展拓展性臨床試驗(yàn)的政策。

具體如何落地，如何實(shí)施還要通過(guò)后期 CDE 公示信息分析，畢竟國(guó)家臨床醫(yī)學(xué)研究中心已組建有 32 家，只要是在這里完成的試驗(yàn)就可以享受優(yōu)先審評(píng)審批，那么反而又會(huì)引發(fā)臨床資源競(jìng)爭(zhēng)緊張，想必這并不是監(jiān)管部門想看到的。

偏好四：專利強(qiáng)制許可藥品可加速

2017 年文件增加了「在公共健康受到重大威脅情況下，對(duì)取得實(shí)施強(qiáng)制許可的藥品注冊(cè)申請(qǐng)，予以優(yōu)先審評(píng)審批」，再次強(qiáng)調(diào)了前期政策中專利強(qiáng)制許可藥品加速審評(píng)審批，釋放出不讓專利成為藥物創(chuàng)新、搶仿的絆腳石的信號(hào)。

下面整理了總局 2015、2016、2017 三個(gè)關(guān)于優(yōu)先審評(píng)公告內(nèi)容的變化，供您參考：