羅氏（Roche）今日宣布，美國(guó)FDA授予其在研口服新藥balovaptan（以前為RG7314）突破性療法認(rèn)定，該藥物作為一款加壓素1a（V1a）受體拮抗劑用于自閉癥譜系障礙（ASD）患者的治療。
ASD是一種終生性疾病，影響著患者的行為、交流和與人互動(dòng)。據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）估計(jì)，全球每160個(gè)人中就有1名ASD患者。ASD之所以被叫做“譜系障礙”，是因?yàn)榛颊呔哂袕V泛而嚴(yán)重的癥狀，極大地影響了他們的日常生活。但目前還沒有藥物來改善患者在社交能力、重復(fù)行為、限制興趣和溝通方面遇到的困難。ASD患者的這些核心癥狀會(huì)持續(xù)存在，并難以克服。他們急需新療法來改善病情，提高生活質(zhì)量。
Balovaptan是一款在研小分子藥物，有望為ASD患者帶來治療希望。來自人類和動(dòng)物研究的證據(jù)表明，V1a受體介導(dǎo)和調(diào)節(jié)的關(guān)鍵社會(huì)行為對(duì)ASD患者具有挑戰(zhàn)性。如果在進(jìn)一步的研究中證實(shí)了balovaptan的療效，它有可能成為第一個(gè)幫助改善ASD的核心社交和溝通癥狀的藥物。
▲Balovaptan的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：NIH）
此次balovaptan獲頒突破性療法認(rèn)定是基于VANILLA研究的結(jié)果。該研究是一項(xiàng)在ASD成人患者中進(jìn)行的2期臨床試驗(yàn)。其結(jié)果在2017年5月舉行的國(guó)際自閉癥研究大會(huì) （IMFAR）上公布。研究顯示balovaptan具有良好的安全性和耐受性。此外，評(píng)估balovaptan在ASD兒童和青少年患者中的療效的研究也正在進(jìn)行中。
“我們非常高興FDA為balovaptan頒發(fā)了突破性療法認(rèn)定，以表彰它治療ASD患者的早期希望，”羅氏首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning博士表示：“我們期待與FDA密切合作，希望能盡快把這款藥物帶給患者。”
我們期待這款極具潛力的藥物能盡快為自閉癥患者帶來疾病緩解。
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