近日，美國(guó)FDA宣布，批準(zhǔn)諾華（Novartis）集團(tuán)公司Advanced Accelerator Applications的Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）治療生長(zhǎng)抑素受體陽(yáng)性的胃腸胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（GEP-NETs）。這也是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首款多肽受體**核素療法（PRRT）。
神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（NETs）是一類罕見(jiàn)的腫瘤，能病發(fā)于胃腸道、胰 腺、肺等諸多器官中的神經(jīng)內(nèi)分泌細(xì)胞。罹患這類腫瘤的患者表現(xiàn)不一，有些患者會(huì)由于體內(nèi)激素的過(guò)度產(chǎn)生而出現(xiàn)癥狀，而有些患者則能多年無(wú)癥狀。雖然這類腫瘤并不常見(jiàn)，但一旦患病，就會(huì)給患者的生命帶來(lái)很大的影響，據(jù)估計(jì)，一旦腫瘤出現(xiàn)分化，發(fā)生遠(yuǎn)端轉(zhuǎn)移，這些患者的5年生存率就會(huì)只有35%。創(chuàng)新療法也就成了這些患者的救命稻草。
本次獲批的Lutathera是一款**藥物，能結(jié)合腫瘤細(xì)胞表面的生長(zhǎng)抑素受體，并進(jìn)入細(xì)胞，通過(guò)**對(duì)腫瘤細(xì)胞造成損傷。之前，它曾獲得美國(guó)FDA的孤兒藥資格，也曾獲得優(yōu)先審評(píng)資格。
▲Lutathera的作用機(jī)理（圖片來(lái)源：諾華）
在兩項(xiàng)關(guān)鍵的3期臨床試驗(yàn)里，這款新藥的療效得到了驗(yàn)證。在第一項(xiàng)試驗(yàn)中，與的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理手段（每四周30mg octreotide LA）相結(jié)合，Lutathera顯示出了良好的效果，能降低79%的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)（HR 0.21，95% CI：0.13-0.32；p<0.001）；在第二項(xiàng)試驗(yàn)里，在1214名生長(zhǎng)抑素受體陽(yáng)性的腫瘤患者中，Lutathera在360名GEP-NETs患者組成的亞群里，讓16%的患者出現(xiàn)部分腫瘤縮小。值得一提的是，第二項(xiàng)臨床試驗(yàn)招募的患者是FDA“擴(kuò)大使用”（expanded access）項(xiàng)目的一部分，該項(xiàng)目能讓罹患嚴(yán)重而危及生命疾病的患者獲得在研新藥，進(jìn)行治療?；谶@兩項(xiàng)試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA也決定批準(zhǔn)這款新藥上市，造?；颊?。
“GEP-NETs是一類罕見(jiàn)的癌癥，在初始治療失敗后，腫瘤會(huì)繼續(xù)生長(zhǎng)，而患者的治療選擇很有限，”美國(guó)FDA腫瘤學(xué)卓越中心主任和血液病學(xué)與腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室執(zhí)行主任Richard Pazdur博士說(shuō)道：“這項(xiàng)批準(zhǔn)為這些罕見(jiàn)癌癥的患者帶來(lái)了新的治療方案。這也彰顯了FDA愿意考慮‘擴(kuò)大使用’項(xiàng)目中的數(shù)據(jù)，來(lái)支持新療法的批準(zhǔn)。”
▲Lutathera有望給更多患者帶來(lái)治療的希望（圖片來(lái)源：Carcinoid Cancer Foundation）
“Lutathera的獲批標(biāo)志這一個(gè)重要的成就，也是對(duì)NET癌癥群體的一個(gè)重要?jiǎng)?chuàng)新，” Advanced Accelerator Applications的主席兼總裁Susanne Schaffert博士說(shuō)道：“在30多年來(lái)，諾華一直開(kāi)發(fā)NET和類癌綜合征的療法，支持NET群體。我們將一道推進(jìn)創(chuàng)新核醫(yī)學(xué)療法，治療NET在內(nèi)的多種腫瘤類型。我想不到有什么更好的方法，來(lái)慶祝我們兩家公司的合作與未來(lái)。”
我們祝賀諾華與Advanced Accelerator Applications斬獲這款新藥的獲批，也期待更多創(chuàng)新療法能層出不窮，造福患者。
參考資料：
[1] Advanced Accelerator Applications Receives FDA Approval for Lutathera? for Treatment of Gastroenteropancreatic Neuroendocrine Tumors
[2] FDA approves new treatment for certain digestive tract cancers
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