昨天，可愛的克隆猴中中和華華在出生數(shù)周后首次亮相便驚艷了世界。頂級生物雜志Cell的封面文章，各大媒體不吝筆墨的頭條，就連與科技八竿子打不上的媒體都在興奮的介紹著克隆猴的相關技術，我們就不難感受到，在生命科學前沿日益重要的中國科學家所帶來的這一突破，是多么的引人矚目。
自從上世紀末，克隆羊”多莉“ 問世以來，科學家們已成功地利用體細胞核移植技術(SCNT)克隆了超過20個物種，這其中包括牛、豬、狗、兔子、大小鼠等。但是，對靈長類動物相似的工作卻總是失敗，這些嘗試甚至從未在早期胚胎階段取得進展。導致不少科學家認為，也許靈長類具有某種天然的“抵抗力”？
來自中科院神經(jīng)所的研究團隊，在實驗過程中引入了兩個關鍵的調(diào)控因素，Kdm4d mRNA和一個組蛋白脫乙酰酶抑制劑，trichostatin A。通過開啟或關閉一些影響胚胎發(fā)育的基因，在不懈的努力下最終取得了成功，雖然成功率還比較低，但這一試驗的意義就在于證明了靈長類是可以被克隆的。
更為重要的是，有了克隆猴——克隆靈長類，相當于給生物技術領域打開了一扇新的大門。結合基因編輯工具，科學家可以在這一與人類更為接近的物種上，更清晰的闡明疾病機制。在這一領域克隆猴有著嚙齒類模型無法比擬的優(yōu)勢，小鼠模型在預測藥物的作用方面是遠遠不夠的。許多目前尚無法理解的疾病，都可以在克隆猴上為科學家提供更好的研究平臺，這其中就包括阿爾茨海默病(AD)。
而就在今天，禮來公司在新英格蘭醫(yī)學雜志最終公布了其抗AD藥物Solanezumab的試驗數(shù)據(jù)，雖然這一療法有助于減緩記憶衰退，但是數(shù)據(jù)表明，其對患者的影響實在是微乎其微。就在該數(shù)據(jù)發(fā)表的數(shù)小時后，Takeda也宣布了其糖尿病藥物Actos針對AD的臨床研究徹底失敗。他們在一項稱為TOMORROW的臨床試驗中招募了3500名患者，擬開展5年的研究。中間點的數(shù)據(jù)卻表明，藥物安全，就是沒效，這與大多數(shù)抗AD藥物的臨床表現(xiàn)簡直如出一轍。
一年多以前，Solanezumab的失敗可以說在AD研究領域具有” 里程碑“式的意義，在這一失敗后，研究人員開始重新思考長達十多年針對淀粉樣蛋白理論的抗AD藥物研發(fā)(Tau，抗阿爾茨海默路上的下一座燈塔？)，而高失敗率也讓不少公司選擇了退出。幾周前，Pfizer宣布關閉神經(jīng)疾病部門，終止了AD和帕金森癥的研究。如今克隆猴的出現(xiàn)，將會對我們找到AD”真正“的發(fā)病機理有很大的幫助。猴子與人類的基因具有相似性，弄清猴子的基因與AD等神經(jīng)疾病的關聯(lián)性，就能確定正確的途徑。
也有人指出，這次的克隆猴技術還并不成熟，孵育成功的比例是2/127。更有動物福利和倫理組織發(fā)聲反對克隆猴技術，他們認為研究克隆技術本身就與倫理學相背，給動物造成痛苦。但是我們更要看到，從AD被發(fā)現(xiàn)到一百多年后的今天，我們?nèi)匀粵]有真正能夠預防、治愈甚至延緩這種疾病的藥物研發(fā)成功。我們太需要像克隆猴這類好的生物技術，需要它們的幫助，幫助我們來戰(zhàn)勝這類疾病。畢竟我們不能只仰望天上的月亮，而忘了腳下的六便士。
參考文章：
Eli Lilly finally published its disastrous EXPEDITION3 data, a costlylesson in rethinking Alzheimer’s. Endpoints
Takeda and Zinfandel write off yet another Alzheimer’s PhIII afterActos fails a key interim test. Endpoints
In a breakthrough, Chinese researchers clone monkeys hoping to providebetter disease models. Endpoints
Chinese scientists clone monkeys, break barrier tohuman cloning. DigitexMedical.
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