FDA批準(zhǔn)上市藥物銷售額：乘風(fēng)破浪濟(jì)滄海
2017年FDA批準(zhǔn)了52個(gè)新的治療藥物(NTDs)，其中藥物評(píng)價(jià)和研究中心（CDER）批準(zhǔn)了46個(gè)藥物上市，生物制品評(píng)價(jià)和研究中心（CBER）批準(zhǔn)了6個(gè)。
這些NTDs，預(yù)計(jì)年銷售峰值為470億美元，大大高于2016的320億美元，略高于400億美元的長(zhǎng)期均值。然而，2017年的每個(gè)藥物的平均銷售額較2016年低，從2016年的11億美元下滑到2017年的9億美元。
批準(zhǔn)上市藥物基本信息：研發(fā)助動(dòng)力，扶搖上青天
CDER一共批準(zhǔn)了46個(gè)藥物上市，包括34個(gè)小分子藥物，12個(gè)生物分子藥物，是自從1996年批準(zhǔn)56個(gè)藥物以來的值，從2016年的22個(gè)藥物暫時(shí)的低潮中觸底反彈。
也可以清晰看出，自從千禧年過后，在經(jīng)歷了低谷的陣痛期，每年上市的藥物呈現(xiàn)一種穩(wěn)步上升的趨勢(shì)，這也間接佐證了新藥研發(fā)的黃金階段。
CDER批準(zhǔn)的上市藥物信息具體如下：
小 結(jié)
和往年一樣，F(xiàn)DA更加熱衷于孤兒藥、癌癥藥物和具有突破性療法的藥物（其中有交叉）。FDA批準(zhǔn)了18個(gè)孤兒藥（39%）、12種抗癌藥物（26%種）、17個(gè)具有突破性治療的藥物（37%）。2012年FDA設(shè)立了突破性療法這個(gè)項(xiàng)目，旨在加快對(duì)嚴(yán)重危及生命的疾病有實(shí)質(zhì)性改善藥物的審批，突破性療法藥物在每年都呈現(xiàn)一個(gè)穩(wěn)步上升的趨勢(shì)。
除了腫瘤，其他治療領(lǐng)域包括傳染性疾病、神經(jīng)病學(xué)和新陳代謝內(nèi)分泌藥物也是碩果累累。
CBER在2017年批準(zhǔn)了6種療法。很多里程碑意義的療法，包括首次用于基因治療產(chǎn)品和兩種嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞治療也迎來自己的豐收年。
重磅炸 彈一覽：歌且謠，意方遠(yuǎn)
2017年批準(zhǔn)上市的藥物中，包括了17個(gè)潛在重磅炸 彈，這些重磅炸 彈藥物在科學(xué)創(chuàng)新和市場(chǎng)潛力都表現(xiàn)優(yōu)異，其中7個(gè)有望在2023年達(dá)到23億美元。
1、白細(xì)胞介素(IL)-4α亞基-受體拮抗劑dupilumab。原創(chuàng)一類單克隆抗體，靶向IL-4和IL-13的信號(hào)通路，作用調(diào)節(jié)2型輔助T細(xì)胞（Th2），Th2細(xì)胞在各種炎癥和過敏性疾病發(fā)揮著重要作用。
該藥物被批準(zhǔn)用于特應(yīng)性皮炎，但隨著哮喘、慢性阻塞性肺疾?。–OPD）及其他適應(yīng)癥的擴(kuò)展，預(yù)計(jì)到2023年銷售可能達(dá)到54億美元。
2、大家也對(duì)基因泰克和羅氏共同研發(fā)的抗CD20單克隆抗體ocrelizumab寄予厚望，該藥物被用于復(fù)發(fā)性和原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥，預(yù)計(jì)2023銷售額可能達(dá)到54億美元。
3、羅氏和基因泰克共同研發(fā)的emicizumab，用于A型血友病的治療。一種典型的雙特異性抗體，為非腫瘤領(lǐng)域的開拓提供了新的思路。
4、諾和諾德的semaglutide，第五個(gè)GLP-1受體激動(dòng)劑，用于2型糖尿病的治療。
默克的avelumab和阿斯利康的durvalumab分別是第四和第五個(gè)PDL1 -PD1免疫單抗，表明免疫腫瘤學(xué)還存在巨大的發(fā)展空間。
諾華的ribociclib和禮來的abemaciclib，第二和第三個(gè)細(xì)胞周期依賴性激酶（CDK）抑制劑。
然而，已經(jīng)批準(zhǔn)的兩種基因療法在歐洲市場(chǎng)表現(xiàn)情況令人擔(dān)憂。由于治療費(fèi)用高昂，患者群體小。這些重大科學(xué)進(jìn)步，也難以轉(zhuǎn)化為重磅炸 彈。Voretigene neparvovec價(jià)格850000美元（每只眼425000美元），只有1000到2000個(gè)患者可能從中獲益。分析師預(yù)測(cè)到2021年底銷售額將達(dá)到5億美元左右。
CBER還批準(zhǔn)了兩項(xiàng)具有里程碑意義的CAR-T細(xì)胞療法，諾華的Tisagenlecleucel和吉利德的Axicabtageneciloleucel。
通過基因工程改造病人的T細(xì)胞，可以靶向作用于B細(xì)胞的CD19，殺傷癌細(xì)胞，在各種血液腫瘤療效非常好。2021年銷售額大概為7億至10億美元。如果能擴(kuò)展對(duì)于實(shí)體瘤的療效、解決安全性和制備問題，這種治療方法有望成為一個(gè)超級(jí)重磅炸 彈。
潛在候選藥物：我軍還有五秒到達(dá)戰(zhàn)場(chǎng)
預(yù)計(jì)在2018年大量的藥物有望被批準(zhǔn)上市。潛在被批準(zhǔn)候選藥物在科學(xué)創(chuàng)新性，臨床療效和市場(chǎng)銷售幾個(gè)維度都非常不錯(cuò)。
2017年11月底，各大藥廠向FDA提交了43份申請(qǐng)書，這些申請(qǐng)?jiān)?018年做出處理。
總 結(jié)
千禧年過后，經(jīng)歷了研發(fā)的寒冬，F(xiàn)DA批準(zhǔn)上市的藥物數(shù)量呈現(xiàn)了一個(gè)上升的趨勢(shì)。
生物技術(shù)水平的快速發(fā)展也大大加快了生物藥物的研發(fā)速度，生物藥物和依托生物技術(shù)的療法被大量批準(zhǔn)。每年藥物全球的銷售額榜單中，生物藥物也開始強(qiáng)勢(shì)崛起，從逐鹿中原的初出茅廬到分庭抗體的氣吞山河再到現(xiàn)在舍我其誰(shuí)的霸榜，生物科技儼然成為了未來戰(zhàn)場(chǎng)決勝的關(guān)鍵因數(shù)。
歸功于生物水平日新月異的進(jìn)步、對(duì)于腫瘤等復(fù)雜疾病機(jī)理更透徹的理解，藥物的研發(fā)重點(diǎn)逐漸從心血管、抗菌藥物向腫瘤、免疫療法、孤兒藥和重大療效突破藥物過渡。（當(dāng)然上述幾者存在交集關(guān)系，可以兼顧幾個(gè)要素。）
腫瘤的研發(fā)現(xiàn)在也更偏向于垂直細(xì)分的小領(lǐng)域，從腫瘤的孤兒領(lǐng)域出發(fā)，加快研發(fā)的速度，后續(xù)可以通過拓展更多臨床適應(yīng)癥來延長(zhǎng)其戰(zhàn)線。
免疫的重要性毋庸贅言，天下誰(shuí)人不識(shí)君，2017年兩個(gè)CAR-T療法和PD-1、PD-L1單抗只是個(gè)開始。而拓展更多的適應(yīng)癥，解決安全性和制備問題是制約其發(fā)展的關(guān)鍵因數(shù)，未來拭目以待。
當(dāng)然，隨著老齡化、細(xì)菌耐藥的問題日益嚴(yán)重，神經(jīng)系統(tǒng)、代謝內(nèi)分泌、細(xì)菌感染藥物也是藥物研發(fā)的香餑餑。心血管藥物從八九十年代研發(fā)高潮褪去后，每年維持大概有兩三個(gè)藥物的速度。
參考文獻(xiàn)：
[1].Nature Reviews Drug Discovery | Published online 19 Jan 2018; doi:10.1038/nrd.2018.4
[2].Nature Reviews Drug Discovery| Published online 19 Jan 2018; doi:10.1038/nrd.2018.2
[3].Mullard A. 2016 FDA drug approvals.[J]. Nature Reviews Drug Discovery, 2017, 16(2):73.
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國(guó)際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號(hào)-57
