如果2017年是基因治療開花結(jié)果的元年，2018年可能是大數(shù)據(jù)服務(wù)罕見病的里程碑。新年的鐘聲剛剛敲響，一個(gè)巨無(wú)霸的組合就悄然誕生。這個(gè)組合包括了一個(gè)患者組織，七家頂級(jí)醫(yī)藥和生物公司以及兩所大學(xué)。
你也許會(huì)好奇地問道，什么罕見病能吸引如此強(qiáng)大的陣容？
這個(gè)罕見病是杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(Duchenne Muscular Destroy)，簡(jiǎn)稱DMD。
DMD是一種遺傳性基因缺陷，患者的肌細(xì)胞膜上的抗肌萎縮蛋白功能出現(xiàn)異常，肌細(xì)胞受損傷，出現(xiàn)進(jìn)行性壞死、萎縮等臨床癥狀。
DMD的發(fā)病率大約為3500名新生嬰兒中的一名。據(jù)估計(jì)，中國(guó)的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良的患者大概有6-10萬(wàn)人。
2018年開年，一個(gè)振奮人心的消息傳來(lái)，大力神項(xiàng)目在英國(guó)發(fā)足。大力神(Hercules)項(xiàng)目由非營(yíng)利DMD患者組織，杜氏英國(guó)(Duchenne UK)發(fā)起，目前已經(jīng)聯(lián)手了七家知名生物技術(shù)和制藥公司。
這些新藥研發(fā)的“七匹狼”領(lǐng)軍者是：
被稱為'宇宙藥廠'的輝瑞公司
瑞士大藥企羅氏
第一個(gè)獲批DMD新藥的Sarepta公司
研發(fā)了PTC-124的PTC公司
正在進(jìn)入臨床研發(fā)的Solid生物科學(xué)公司
Summit療法公司
Wave生命科學(xué)公司
盡管各有專長(zhǎng)，但TA們都有一個(gè)共同處：開發(fā)治療DMD的新藥，并將新藥盡快臨床驗(yàn)證，獲批和上市。
大力神可謂萬(wàn)事俱備只欠東風(fēng)。有患者組織一馬當(dāng)先，藥企精英悉數(shù)出席濟(jì)濟(jì)一堂，學(xué)術(shù)上的有研發(fā)人員不可或缺。大力神項(xiàng)目目前已經(jīng)與英國(guó)兩所大學(xué)簽約，萊斯特大學(xué)和謝菲爾德大學(xué)，來(lái)合作開發(fā)數(shù)據(jù)分析的工具。
大力神項(xiàng)目的秘密武器，是大數(shù)據(jù)。
因?yàn)椋辛舜髷?shù)據(jù)，才可以提高衡量治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良的新藥和新療法的臨床價(jià)值的評(píng)估手段。這個(gè)評(píng)估就是所謂的健康經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估(Health Technology Assessment)，簡(jiǎn)稱HTA。
別小看了臨床價(jià)值的評(píng)估，因?yàn)檫@不僅是獲得醫(yī)保覆蓋的有力標(biāo)準(zhǔn)，也是決定覆蓋程度的決定因素。
因?yàn)閷?duì)于每一個(gè)批準(zhǔn)的新藥和新療法，醫(yī)保監(jiān)管機(jī)構(gòu)如英國(guó)的臨床卓越中心(NICE)將通過HTA來(lái)評(píng)估成本和效益，從而確定覆蓋的保險(xiǎn)費(fèi)用。
研發(fā)新療法的藥企和生物制藥公司需要提供大量數(shù)據(jù)來(lái)支持健康經(jīng)濟(jì)學(xué)的評(píng)估過程。打個(gè)比方，新藥猶如《中國(guó)好聲音》的歌壇新秀，只有讓自己證明一個(gè)新藥比另一個(gè)更有效，更省錢，才能獲得評(píng)委的注意力，從而脫穎而出， 晉級(jí)到更好的層次。
而大力神的目標(biāo)就是，通過大數(shù)據(jù)，聯(lián)手藥企共同開發(fā)一個(gè)集中的臨床數(shù)據(jù)庫(kù)來(lái)簡(jiǎn)化目前的健康經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估過程。同時(shí)，這也能讓新的DMD治療方法得到更快速的評(píng)估。
大力神的發(fā)起人，杜氏英國(guó)表示，該項(xiàng)目的發(fā)起還為了配合最近在英國(guó)推出的加速審批通道。使患者獲得最新藥物的時(shí)間縮短到不超過四年。
雖然這不是太長(zhǎng)，但是眾多罕見病患者來(lái)說(shuō)，1460天仍然是一個(gè)漫長(zhǎng)的等待。但是，畢竟，快速審評(píng)提供了一線希望。
杜氏英國(guó)在項(xiàng)目的初始階段投資20萬(wàn)英鎊(約合27萬(wàn)美元)。
在2018年，大力神將進(jìn)入第一階段。任務(wù)是評(píng)估DMD患者的生活質(zhì)量和其他相關(guān)指標(biāo)，并對(duì)臨床試驗(yàn)結(jié)果和成功程度進(jìn)行數(shù)據(jù)分析。
對(duì)于患者來(lái)說(shuō)，疾病負(fù)擔(dān)也是一項(xiàng)顧慮。因此，項(xiàng)目還將進(jìn)行疾病負(fù)擔(dān)的研究，并開發(fā)出一個(gè)能被藥企采用的健康經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估模型。
罕見病不能等，大力神也時(shí)不我待。下半年，項(xiàng)目就將進(jìn)入第二階段。
你對(duì)大力神項(xiàng)目聯(lián)手患者，藥企和大學(xué)踢罕見病怎么看？
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