近日有消息指出，Libella基因藥業(yè)將在哥倫比亞卡塔赫納（OUS）開展相關(guān)臨床研究，依托基因治療手段企圖逆轉(zhuǎn)與年齡有關(guān)的疾病進展，試驗的初次對象是阿爾茨海默氏病。不同于傳統(tǒng)藥物需要服用數(shù)月或數(shù)年，基因治療可以一次性從源頭上解決疾病根本問題，修復(fù)患者體內(nèi)缺陷的DNA并使身體自行修復(fù)。
目前，每天有228名美國人死于阿爾茨海默病，全球還不存在任何已知的治療方法或藥物可以?；蛑委熌軌蛴谰眉m正疾病，并能夠治療目前被認(rèn)為無法治愈的許多疾病。根據(jù)負責(zé)這項研究的科學(xué)家Andrew Andrews博士的說法，“人類端粒酶逆轉(zhuǎn)錄酶（hTERT）是一種在細胞衰老過程中起作用的酶，通常會在細胞中被壓縮，導(dǎo)致端粒逐漸縮短。端粒酶基因治療可以延緩衰老，增加壽命而不會增加癌癥。”
端粒酶的主要作用是延長染色體兩端端粒的長度，維持染色體（基因的載體）的穩(wěn)定。端粒有個外號，叫「生命時鐘」，人體DNA每次分裂復(fù)制，端粒就縮短一點，一旦端粒消耗殆盡，細胞將會立即激活凋亡機制，即細胞走向凋亡。通過誘導(dǎo)端粒酶，Andrews博士和Libella希望可以延長人體細胞的端粒?；虔煼ㄖ委熢囼灥陌踩砸呀?jīng)得到證實（超過186項臨床試驗中顯示存在最小程度的不良反應(yīng)）。
在被問及為什么公司決定在美國境外進行臨床研究項目時，Libella公司總裁Jeff Mathis博士表示，“在美國，傳統(tǒng)臨床試驗可能需要數(shù)年，需要花費數(shù)百萬甚至數(shù)十億美元。已經(jīng)證明可行的技術(shù)已經(jīng)準(zhǔn)備就緒，我們相信我們有足夠的科學(xué)家、技術(shù)人員、醫(yī)生和實驗室合作伙伴，相信在哥倫比亞可以更快地完成這個試驗。
該臨床試驗正在準(zhǔn)備階段，預(yù)計將在2018年第一季度正式開始，并將在MediHelp服務(wù)診所進行（該診所位于哥倫比亞卡塔赫納美麗的旅游區(qū)）。其擁有國家最先進的設(shè)施，已經(jīng)接待了包括運動員、名人和政治家在內(nèi)的數(shù)以百計的國際知名人士。MediHelp的醫(yī)學(xué)總監(jiān)Javier Hernandez博士將負責(zé)監(jiān)督這項試驗。
哥倫比亞的臨床研究規(guī)定對于基因治療試驗保持了友好的接納態(tài)度，且拉美地區(qū)對于這類研究的批準(zhǔn)時間也是最快的。試驗的臨床研究設(shè)計、監(jiān)管、運營和后勤支持、項目管理、統(tǒng)計分析、研究監(jiān)測服務(wù)將由佛羅里達臨床研究公司LATAM Market Access Inc.提供支持。
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