藍(lán)鳥:將在2019年前提交3種藥物申請
藍(lán)鳥生物公司(Bluebird bio Inc.)表示,預(yù)計將在2019年之前向FDA提交3種基因治療方案,這也意味著藍(lán)鳥即將從技術(shù)公司轉(zhuǎn)型為商業(yè)公司。雖然距離計劃的實現(xiàn)還有些時日,但首席執(zhí)行官Nick Leschly已經(jīng)迫不及待的要解決收費和價值方面的問題了。
首先是用于治療地中海貧血病的LentiGlobin,藍(lán)鳥計劃今年在歐洲提交治療輸血依賴性β型地中海貧血的申請。此外,用于治療腦部腎上腺腦蛋白營養(yǎng)不良(CALD)的Lenti-D和治療多發(fā)性骨髓瘤的Car-T藥物bb212也將在2019年提交申請。
“如果你對病人有終身的價值,你就不能指望付款人一次性付清這筆費用,我們要解決這個問題”,Nick Leschly表示。
藍(lán)鳥提前考慮這些問題也在釋放一個積極的信號,如果一切按計劃進(jìn)行,這樣的遠(yuǎn)見應(yīng)該有助于公司的發(fā)展。但話說回來,定價這個問題,真的任重道遠(yuǎn),我們只能祝藍(lán)鳥好運。
GSK:不排除收購輝瑞消費者保健部門的可能
葛蘭素史克(Glaxo Smith Kline)首席執(zhí)行官Emma Walmsley表示:“我們需要做出一些改變,以便能夠在2020年后實現(xiàn)更加強(qiáng)勁的增長,尤其是在我們競爭力的制藥行業(yè)。”
Walmsley 自 2017年4 月份成為首席執(zhí)行官以來,一直在加強(qiáng)藥物產(chǎn)品線,著重于少而精的新藥,這也是她的上任目標(biāo)。
Walmsley表示,“制藥行業(yè),尤其是在消費者保健和**方面,是我們的當(dāng)務(wù)之急。”但并沒有排除GSK收購輝瑞計劃剝離的消費者保健部門的可能性。
她還表示,葛蘭素史克公司將自身視為零售消費者健康業(yè)務(wù)的「整合者」,規(guī)模和地理覆蓋面至關(guān)重要。消費者保健業(yè)務(wù)是一個增加現(xiàn)金流和吸引力的方式,大家不要誤解它是GSK的首要任務(wù)。
艾爾建:2018年第二季度之前不會推出Restasis緩釋劑型
2018年1月3日,艾爾建(Allergan)宣布裁員1400人,除裁員之外,公司還將通過其他措施進(jìn)一步節(jié)省運營開支。
此前,艾爾建將其干眼癥藥物Restasis的專利轉(zhuǎn)讓給了圣瑞吉莫霍克部落,該部落被視為一個免受民事訴訟的主權(quán)國家,艾爾建希望借此可以規(guī)避仿制藥的專利挑戰(zhàn)。
然而,2017年10月16日,美國地區(qū)法院判決Restasis的多個專利無效。雖然現(xiàn)在還沒有Restasis的仿制藥版本被FDA批準(zhǔn)上市。但Allergan面臨著來自Estrace(Trimel)、Namenda XR(梯瓦)、Delzicol(邁蘭)的影響。2016年,Restasis貢獻(xiàn)了15億美元的銷售額。
艾爾建首席執(zhí)行官Brent Saunders在JPM大會上試圖緩解大家的擔(dān)憂,表示不會在2018年第二季度前推出Restasis緩釋劑型。
2018年2月6日,艾爾建將發(fā)布第四季度和2017年全年收益。據(jù)估計,公司2018財年每股表現(xiàn)凈收益將為15.25美元。
羅氏:對基因治療不感冒
當(dāng)與會嘉賓都紛紛表達(dá)了對免疫腫瘤學(xué)領(lǐng)域的關(guān)注時,羅氏的首席執(zhí)行官Severin Schwan卻澆了盆冷水,表示對基因療法并不感冒,也不擔(dān)心新的基因療法會取代公司的A型血友病治療新藥Hemlibra(emicizumab-kxwh)。
Schwan指出了該藥物在臨床中表現(xiàn)的給力數(shù)據(jù),以及羅氏正在進(jìn)行的臨床試驗。HAVEN4的研究是每隔4周就進(jìn)行注射Hemlibra,Schwan認(rèn)為這滿足了病人的需要。
Schwan認(rèn)為,基因治療是一種選擇,但現(xiàn)在還為時尚早。還有很重要的事情是,Hemlibra可以顯著減少成人和兒童患者的出血率,就這一點,想要與之競爭非常具有挑戰(zhàn)。
Aimmune:治療花生過敏
2017年,Aimmune股價上漲了85%。如果一切順利的話,公司數(shù)周前公布III期臨床數(shù)據(jù)結(jié)果的、用于治療花生過敏患者脫敏的口服藥物AR101將于今年年底申請批準(zhǔn)。
回顧Aimmune過去四年的發(fā)展,Aimmune首席執(zhí)行官Stephen Dilly表示從投資人的問題就可以看出來,他們已經(jīng)從“你到底是誰”轉(zhuǎn)向了“告訴我你的商業(yè)計劃”。
AR101的目標(biāo)是,隨著時間的推移,它可以通過更高劑量,使過敏個體對花生蛋白脫敏。Dilly解釋道,也就是說,過敏的孩子可以咬一口花生醬三明治,吐出來就可以了。
III期PALISADE試驗結(jié)果的成功,有助于支持AR101獲得生物制劑許可證申請,并且走向市場。當(dāng)然,AR101也有競爭對手,那就是DBV公司開發(fā)出的一種貼膏。臨床研究結(jié)果表示,在持續(xù)使用貼膏三年之后,這些孩子在食用1000mg的花生后都不會出現(xiàn)任何過敏反應(yīng)。
拜耳: Leaps項目5年投資5.75億美元
因為生產(chǎn)阿司匹林和收購孟山都公司而聞名的拜耳(Bayer),想讓全世界知道,它也是腫瘤和心血管疾病等領(lǐng)域的創(chuàng)新者。
2017年,拜耳通過“Leaps”項目來尋找應(yīng)對人類面臨的十大挑戰(zhàn)的解決方案,并成立了3家新公司,以獲取顛覆性技術(shù)和突破性創(chuàng)新。
拜耳美國制藥公司負(fù)責(zé)人Carsten Brunn表示,這個項目希望為老齡化和人口增長導(dǎo)致的健康和食品供應(yīng)問題提供治療方法。在制藥領(lǐng)域,拜耳將重點關(guān)注6大疾病領(lǐng)域,包括血液疾病,失明和心臟病等。
Leaps項目將在五年內(nèi)投資5.75億美元,為公司提供戰(zhàn)略方向。Brunn解釋說,該計劃之所以叫“Leaps”,因為投資預(yù)計需要五到十年的時間才能成熟,這遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過了風(fēng)險投資的時間跨度,而且還意味著在科學(xué)領(lǐng)域取得巨大飛躍,而不僅僅是漸進(jìn)式的進(jìn)步。
安捷倫科技:“擼起袖子加油干”
安捷倫公司總裁兼首席執(zhí)行官Mike McMullen在演講中表示,在安捷倫將電子測量事業(yè)部拆分成是德科技(Keysight Technologies)的獨立公司之后的時間里,公司現(xiàn)在的業(yè)務(wù)已經(jīng)穩(wěn)步增長。
2013年9月,安捷倫科技宣布計劃將其電子測量事業(yè)部拆分出去,成為兩家獨立運營的公司。2014年11月Keysight Technologies (是德科技)在美國紐約證券交易所(NYSE)開始正式掛牌交易,股票代碼為KEYS。
2017財年安捷倫公司全年收入同比增長近7%,而2014財年則為5%。與此同時,2017財年非GAAP每股收益增至2.36美元,而2015財年為1.74美元。
在2018財年,McMullen確定了該公司的四個優(yōu)先事項,包括瞄準(zhǔn)增長市場,目標(biāo)是為安捷倫六個主要終端市場開發(fā)平臺。
Mike McMullen補(bǔ)充道,重點將是開發(fā)癌癥診斷以及用于癌癥研究的工具。他還強(qiáng)調(diào)了對創(chuàng)新驅(qū)動增長的重視,并提到旨在加速病理學(xué)領(lǐng)域增長的努力(比如繼續(xù)開發(fā)基于pd - l1的輔助診斷技術(shù)),構(gòu)建公司的下一代測序工作流程,并開發(fā)技術(shù)以支持新的發(fā)現(xiàn)。
此外,安捷倫計劃增加在新興市場的份額,特別是在中國和印度。在中國,公司的目標(biāo)是瞄準(zhǔn)診斷和臨床領(lǐng)域,并計劃利用政府對生命科學(xué)、食品安全和環(huán)保舉措方面的投資。與此同時,在印度,注意力放在醫(yī)藥領(lǐng)域和應(yīng)用市場上。
最后,安捷倫將著眼于潛在的并購,重點關(guān)注那些能夠補(bǔ)充公司有機(jī)增長的交易。盡管McMullen表示將考慮更大的交易來補(bǔ)充長期增長目標(biāo)。但在這樣的收購中,安捷倫希望進(jìn)行現(xiàn)金交易。
安捷倫在JPM大會上宣布已經(jīng)收購了體外細(xì)胞檢測試劑盒開發(fā)商Luxcel Biosciences。
明碼生物:圍繞B2C、B2B市場
藥明明碼生物首席執(zhí)行官Hannes Smarason預(yù)計,到2020年,公司業(yè)務(wù)的消費者將超過其與制藥公司,人口測序項目和醫(yī)院合作的B2B部門。明碼生物發(fā)展核心是其核心技術(shù)平臺和圍繞B2C、B2B市場打造的商業(yè)模式。
Smarason表示,目前,B2B的市場為2500億美元,約占其業(yè)務(wù)的60%。 重點包括與制藥公司、大型國家級人群基因組計劃、國家級隊列研究及臨床隊列研究,還有一些兒科醫(yī)院合作。
在B2C市場上,明碼面向消費者提供一站式服務(wù),公司專注于在中國推出產(chǎn)品。 它目前提供三種產(chǎn)品:瑞碼RareCODE(罕見遺傳病診斷)、amilyCODE福碼(無創(chuàng)孕前基因篩查)、明碼健康HealthCODE(全基因組健康掃描)。
此外,Smarason表示,該公司正通過社交媒體微信在中國提供產(chǎn)品。
參考資料
JPM18: GSK's Walmsley weighs in on Pfizer, gender diversity
JPM18: Allergan says no Restasis generic before second quarter
JPM18: Bluebird set to file 3 drugs for approval by 2019
JPM18 Day 2: Roche on gene therapy, Aimmune nears key readout and outpatient CAR-T
JPM Healthcare Day 2: Danaher, Exact Sciences, Agilent, DiaSorin, Bio-Rad, Hologic, More
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