今日致力于研究生長因子抑制劑的生物技術(shù)公司Scholar Rock獲得C輪融資4700萬美元，用于推進(jìn)脊髓性肌萎縮癥(SMA)、腫瘤免疫、纖維癥和銀屑病研究。
此輪融資由新投資者Invus領(lǐng)投，新投資者Redmile集團(tuán)跟投，Scholar Rock現(xiàn)有的投資者也參與了此次融資，包括Polaris合伙人、Timothy Springer、ARCH投資合伙人、EcoR1 Capital、卡夫集團(tuán)、Fidelity管理研究公司和Cormorant資產(chǎn)管理公司。至此，Scholar Rock總共籌集1.09億美元股權(quán)融資。
此次融資主要用于推動(dòng)該公司的臨床候選藥物SRK-015在脊髓性肌萎縮(SMA)和其他神經(jīng)性肌肉疾病的治療，爭取讓這個(gè)藥物上半年就進(jìn)入臨床階段，從而評估其在肌肉力量和運(yùn)動(dòng)功能方面的改善作用。此次融資也有助于Scholar Rock進(jìn)一步在纖維化、腫瘤免疫和與缺鐵性貧血方面研發(fā)新的候選藥物。
Scholar Rock總裁兼首席執(zhí)行官NageshMahanthappa博士，對此次融資表達(dá)了感謝和喜悅之情，也表示這是世界頂級生物技術(shù)的擴(kuò)展動(dòng)力，也是大豐收的象征，因?yàn)樗麄儎?chuàng)新性平臺的首個(gè)候選藥終于要進(jìn)入臨床研究，這也有助于他們SMA候選藥物生產(chǎn)管線的擴(kuò)大。
肌肉生長抑制素抑制劑SRK-015
SRK-015是Scholar Rock研發(fā)此類抑制劑專利方法的代表產(chǎn)物，是通過調(diào)節(jié)潛在生長因子的過度活化作用，而選擇性靶向抑制疾病微環(huán)境下的生長因子。SRK-015選擇性高、副作用小，已經(jīng)在腫瘤免疫和纖維化方面已經(jīng)表現(xiàn)出的療效，主要抑制肌肉生長抑制素的過度活化，而肌肉生長抑制素，是生長因子TGF-β超家族的一員，TGF-β對間充質(zhì)起源的細(xì)胞起刺激作用，而對上皮或神經(jīng)外胚層來源的細(xì)胞起抑制作用，TGF-β有亞型TGF-β1、TGF-β2、TGF-β3。這種新穎的作用機(jī)制與傳統(tǒng)的生長因子抑制劑相比表現(xiàn)出高度特異性，而Scholar Rock是首家利用此方法來研發(fā)生長因子抑制劑管線藥物的公司。
脊髓性肌萎縮癥(SMA）
脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一類由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力、肌萎縮的疾病，是常染色體隱性遺傳病，是罕見病的一種，新生兒中出現(xiàn)的概率是萬分之一。根據(jù)發(fā)病年齡和肌無力嚴(yán)重程度，臨床上分為SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型，他們共同特點(diǎn)是脊髓前角細(xì)胞變性，臨床表現(xiàn)為廣泛性弛緩性麻痹與肌肉萎縮，但智力感官正常。
肌肉生長抑制素抑制劑SRK-015 & 治療神經(jīng)元丟失的Spinraza
目前針對潛在SMA缺陷遺傳的治療方法已有上市藥物(如Biogen的Spinraza)，但直接針對肌肉萎縮的治療方法還有待進(jìn)一步研發(fā)，因?yàn)橹苯俞槍∪馕s的藥物，能直接改善SMA患者的狀態(tài)。對此Mahanthappa表示，他們所研發(fā)的新藥與Spinraza沒有比較關(guān)系，因?yàn)镾pinraza主要治療運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元丟失，而他們的卻是針對運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元丟失所導(dǎo)致的肌肉萎縮無力。
抑制失活的 or 活性的肌肉生長抑制素
肌肉生長抑制素在肌肉萎縮中的作用研究已有十余年，但大多數(shù)公司都正在尋找活性肌生長抑制素，其中包括Roche / Biogen和Acceleron Pharma。而Scholar Rock的目標(biāo)是潛在還未活化的肌肉生長抑制素。激活之前的肌肉生長抑制素更容易與其他生長因子區(qū)分。從這個(gè)角度看Scholar Rock的藥物選擇性更強(qiáng)，可以防止其他生長因子被抑制而導(dǎo)致的發(fā)育并發(fā)癥。
Mahanthappa形象的描述了這種差異“設(shè)想一下，在家想關(guān)掉房間里的一盞燈，你可以拔掉房間的電源，或者關(guān)掉燈的開關(guān)，第一代抑制劑是前者，而Scholar Rock研發(fā)的屬于后者”。
Scholar Rock
ScholarRock目前正在研發(fā)一系列類似的新藥，除了肌肉萎縮之外還關(guān)注著神經(jīng)性肌肉病、癌癥和纖維化等方面。公司的此次臨床推進(jìn)，主要目標(biāo)是上調(diào)患者中的SMN的表達(dá)，并對某些亞群以單一療法治療?？赡壳癝RK-015的有效性和安全性尚未確定，也尚未得到FDA或任何其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)。但Scholar Rock有一個(gè)優(yōu)秀的管理團(tuán)隊(duì)，在這方面有豐富的研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，且已經(jīng)得到投資者的支持，相信基于選擇性地靶向病灶微環(huán)境中的生長因子——通過調(diào)節(jié)其在細(xì)胞內(nèi)激活的機(jī)制的藥物能有新的進(jìn)展，給患者帶來新的希望。
參考
1.A betterapproach to growth factors? Scholar Rock raises $47M on SMA promise
2.Cambridge's Scholar Rock SnagsAnother $47M to Take on Rare Neuromuscular Disease
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