ADI-PEG 20又名Pegargiminase,是一種治療具有獨特代謝特征的癌癥的新型蛋白。此類癌細胞無法創(chuàng)造精氨酸,ADI-PEG 20將病患血液里的精氨酸轉(zhuǎn)化為瓜胺酸,從而剝奪了這些癌細胞的營養(yǎng)來源。正常細胞則可通過尿素循環(huán)過程將瓜氨酸轉(zhuǎn)化回精氨酸,從而不對正常細胞造成損傷。
ADI-PEG 20利用癌細胞對精氨酸的依賴作為標靶,通過切斷切斷癌細胞能量供應(yīng),即餓死癌細胞的方式進行癌癥治療,安全性高、對于正常細胞影響小、副作用極低。基于代謝療法的藥理機制,臨床經(jīng)驗顯示其適用范圍相當(dāng)廣泛,除單獨用藥之外,更可與其他藥物合并治疔達到互補及發(fā)揮加乘效益。
ADI-PEG 20 已在美國和歐洲獲得多種癌癥的孤兒藥資格。 現(xiàn)已進入臨床試驗研究的適應(yīng)癥包括肝細胞癌丶間皮瘤丶胰臟癌丶非小細胞肺癌丶黑色素瘤以及急性骨髓性白血病等。 其中肺間皮癌的臨床試驗已完成Ⅲ期臨床收案,目前正在進行生物制劑許可證(BLA)申請。
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